杜氏肌营养不良症( DMD )是最常见的肌营养不良症，是一种罕见的危及生命的神经肌肉疾病，以进行性肌肉功能障碍为特征，最终导致不能行走、呼吸衰竭和死亡。 目前DMD的标准治疗方法是使用皮质类固醇，但是，通常会带来明显的副作用。 据估计，美国有11，000至13，000名患者受到DMD的影响，其中约70%的患者目前正在接受皮质类固醇联合治疗。
10月26日，Santhera Pharmaceuticals和ReveraGen BioPharma公司共同宣布，美国FDA批准发售AgamRee(Vamorolone )。
杜氏肌营养不良症( DMD )治疗2岁以上患者。
Vamorolone是一种新的皮质类固醇，通过糖皮质激素受体发挥抗炎和免疫抑制作用。 vamorolone作用于DMD患者的确切机制尚不清楚。Vamorolone还具有独特的作用模式，该模式基于对糖皮质激素和盐皮质激素受体的不同作用，并修饰下游活性，具有维持疗效的解离特性，具有更好的耐药作用，其作用方式与现有皮质类固醇相似。 该作用机制可能使vamorolone成为目前儿童、青少年和成人DMD患者糖皮质激素治疗标准的有效替代物。
Agamree是杜氏病治疗认可的第二种疗法，适用于特定的基因突变。 FDA批准了DMD一次性基因疗法Elevidys，该治疗方法专门适用于4岁至5岁之间被确认有DMD基因变异的门诊患者。 这也是儿科首次杜氏肌营养不良症的基因治疗。
此次批准基于随机双盲、安慰剂和活性对照的2b期VISION-DMD研究( ClinicalTrials.gov识别号： NCT03439670 )的数据，
该研究评估了vamorolone对4至7岁以下DMD患儿的疗效和安全性。 患者( N=121 )随机分配，每日口服vamorolone2mg/kg或6mg/kg，泼尼松龙0.75mg/kg/天，或者安慰剂。服用vamorolone 6mg/kg/天的治疗达到主要终点，24周基线至站位测试( TTSTAND )速度变化被证明优于安慰剂(治疗差异为基线0.06 )95 %0.023-0.098] )上升/秒[P=.002] )。 这对应于vamorolone 6mg/kg/天组的TTSTAND临床相关改善( 6.0秒至4.6秒)和安慰剂组的恶化( 5.4秒至5.5秒)。2mg/kg/天的站位速度( P=0 . 02 )、6mg/kg/天的6分钟步行试验(6 MWT ) ) P=0 . 002 )、2mg/kg/天的6分钟步行试验( P=.004 )和6 MWT天的步行试验。所有终点vamorolone 6mg/kg/天与泼尼松龙之间差异无统计学意义。 分析显示，接受泼尼松治疗的患者身高下降100%左右，但接受vamorolone治疗的患者身高并没有下降100%左右( P=.02 )。
2至4岁以下和7至18岁以下DMD患者的疗效和安全性研究结果以及药代动力学和安全性数据支持vamorolone在2至4岁以下和7至18岁以下患者中的使用。
就安全性而言，最常见的不良反应是库欣样特征、精神病、呕吐、体重增加和维生素d缺乏。
处方信息还包括内分泌功能改变、免疫抑制和感染风险增加、心血管和肾功能改变、胃肠道穿孔、行为和情绪障碍、骨眼影响的预警和预防措施。
Agamree以40mg/mL的口服混悬液形式提供。 应该注意的是，在开始治疗前，进行适合年龄的所有免疫接种。
(责任编辑：编辑露露)
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