vijoice(Alpelisib )是一种核酸外切酶抑制剂，能够治疗PIK3CA相关生长谱( PROS )成人和儿童中因PIK3CA突变效应导致的罕见生长受限疾病。Vijoice通过抑制PI3K通路起作用，主要为PI3K亚型。
2022年4月6日，诺华宣布，美国食品药品监督管理局( FDA )将加快批准VI joice ( alpelisib )，以治疗2岁以上PIK3CA相关生长谱)出现严重症状、需要全身治疗的成人和儿科患者。
注： PROS是一种罕见的以血管、淋巴系统和其他组织中不典型增生和异常为特征的疾病，估计每百万人中有14人受到影响。
值得一提的是，Vijoice是美国FDA批准的首个PROS治疗药物，是特定患者PROS病的根本原因。
FDA批准Vijoice主要是基于EPIK-P1研究的真实证据，这是一项回顾性图表审查研究，表明接受Vijoice治疗的患者靶病变体积减少，pro相关症状和表现改善。第24周进行的主要终点分析显示，27%的患者( 10/37 )对治疗有确认反应，定义为pro目标病灶体积总和减少20%以上。 在基线和第24周拍摄图像的患者中，约四分之三( 74 % )，靶病变体积减少，平均减少13.7%，主要分析无患者疾病进展。此外，在第24周，观察到患者疼痛( 90，20/22 )、疲劳( 76，32/42 )、血管畸形( 79，30/38 )、肢体不对称( 69，20/29 )、弥散性血管内凝血方面的改善。 在研究人员中，在基线和第24周报告症状的患者子集( n=57 )中观察到了这些改善。
此前，alpelisib曾作为Piqray用于乳腺癌的治疗，在Vijoice品牌下上市，用于成人和2岁以上儿童严重的PROS症状的治疗。
(责任编辑：编辑露露)
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