处方药物使用者费用法案( PDUFA )的日期是指审核美国食品药品监督管理局( FDA )设定的新药申请( NDA )或生物制剂许可申请( BLA )，做出上市批准最终决定的最终期限。审查的典型周期是药品申请被机构接受后10个月。 对具有优先审批权的药品，从受理申请时起，审核期限将缩短为6个月。
Vonoprazan治疗糜烂性胃食管反流病( GERD )
PDUFA日期：2023年11月17日
FDA正在审查重新提交的Vonoprazan新药申请( NDA )。 Vonoprazan是一种口服小分子钾竞争性酸阻断剂，用于治疗糜烂性胃食管反流病。
该申请得到双盲3期PHALCON-EE试验( ClinicalTrials.gov标识符： NCT04124926 )数据的支持，本实验比较Vonoprazan与兰索拉唑在1024名糜烂性GERD患者中的疗效和安全性。 重新提交的NDA包含6批新处方Vonoprazan片剂3个月的稳定性数据，支持Vonoprazan的商业保质期。
基孔肯雅病毒候选疫苗VLA1553
PDUFA 日期：2023年11月
基孔肯雅热是由基孔肯雅病毒（一种披膜病毒科病毒）引起的蚊媒病毒性疾病。 VLA1553是一种单剂量减毒活疫苗，旨在删除基孔肯雅病毒基因组的一部分。 BLA得到了一项双盲、随机、3 期试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04546724）的数据支持，该试验在4128名18岁及以上健康成年人中评估了VLA1553的免疫原性和安全性。 预计将于2023年8月做出监管决定，但FDA将目标日期延长了3个月，以便有足够的时间讨论验证性试验的细节。
Nirogacestat用于硬线纤维瘤的治疗
PDUFA日期:2023年11月27日
硬纤维瘤，又称侵袭性纤维瘤病或硬纤维瘤病，是一种少见、通常为非恶性的软组织肿瘤，为结缔组织异常生长。 Nirogacestat是一种口服选择性小分子分泌酶抑制剂，通过阻断Notch受体的蛋白水解激活而发挥作用。 根据三期DeFi试验的数据( ClinicalTrials.gov标识符： NCT03785964 )，nirogacestat的NDA受到了优先审查。研究结果表明，与安慰剂相比，nirogacestat治疗可显著降低疾病进展风险71%。
Reproxalap用于治疗干眼症
PDUFA日期:2023年11月23日
Reproxalap是一种一流的活性醛类( RASP )调节剂，能与游离醛共价结合，降低RASP水平，但在眼部和全身炎症性疾病中RASP水平通常升高。
NDA获得了5项临床试验的有效性和安全性数据支持，其中包括3期TRANQUILITY-2研究( ClinicalTrials.gov标识符： NCT05062330 )。这项研究包括361名干眼症患者。 研究结果表明，Reproxalap在主要终点(泪液产量相对于Schirmer试验基线的总体平均变化)统计学上优于媒体。
TAK-755治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜
PDUFA日期:2023年11月
先天性血栓性血小板减少性紫癜是由ADAMTS13 (冯韦勒布兰德因子( VWF )裂解蛋白酶)缺陷所致。 这将导致血液中超大型VWF多聚体的积累和不受控制的血小板聚集和粘附。
TAK-755是重组ADAMTS13蛋白，目的是替代缺失或有缺陷的ADAMTS13酶。 BLA包括来自随机对照3期研究的数据( ClinicalTrials.gov标识符： NCT03393975 )。研究结果表明，与标准护理治疗相比，TAK-755降低了血小板减少事件的发生率。
(责任编辑：编辑露露)
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