根据SELLAS Life Sciences Group，Inc .的新闻发布会，美国食品药品监督管理局( FDA )被授予CDK9抑制剂SLS009孤儿药物治疗资格，用于急性骨髓性白血病( AML )的治疗。孤儿称号支持数据来自一期研究( NCT04588922 )，其中经SLS009治疗骨髓母细胞减少77.3%。 另外，研究人员报告称，97%(n=66/68 )可评估患者实现持续完全缓解( CR )，无微小残留病灶，外周血中MCL1和MYC抑制水平达到理想水平。
部分血液恶性肿瘤患者存在难以确定的血液学毒性，但SLS009治疗未发生剂量限制性毒性或高级非血液学毒性。 研究人员指出，这些毒性的持续时间有限，是可逆的。
开放标签1/2a期试验的研究者在剂量递增组(包括复发/难治性AML患者和另一组复发/难治性淋巴瘤患者)评估SLS009的安全性、耐受性和有效性。 在剂量增加部分，患者根据贝叶斯最优间隔设计在增量剂量水平接受SLS009。
该研究的主要终点是剂量限制毒性和副作用。 次要终点包括药代动力学、CR率、缓解持续时间、无进展生存期和总生存期。
患有细胞学或组织学复发性或难治性血液系统恶性肿瘤，且经证实总胆红素水平足够的18岁以上患者可参与此研究。 其他资格标准包括淀粉酶水平不高于正常和稳定电解质和尿酸水平上限的1.5倍。
有细胞凋亡手术和症状中枢神经系统( CNS )转移或原发性淋巴瘤)原发性中枢神经系统淋巴瘤，包括软脑膜疾病或脊髓压迫较大疾病的患者不能参加。
如果患者在入组后6个月内患有严重心血管病，入组后5年内合并恶性肿瘤、活动性乙型或丙型肝炎病毒感染，或者即使在首次入组后7天内接受强CYP3A4抑制剂药物治疗，也进入组，在以前从该试验复发/难治性淋巴瘤队列读取的主要数据中，14.7%(n=5/34 )经SLS009治疗后获得临床缓解，其中肿瘤负荷减少到62%。 研究人员报告疾病稳定率为20.6%，总体疾病控制率为35.3%。 此外，外周t细胞淋巴瘤患者亚组临床缓解率为36.4%(n=4/11 )。SLS009可能成为AML治疗的新途径，为寻求缓解的患者提供了新的选择。
(责任编辑：编辑露露)
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