2021年，美国FDA批准的低甲基化药物Inqovi (地西他滨和Cedazuridine )口服片剂正式纳入最新版美国国家综合癌症网络( NCCN ) 《临床实践指南》，用于骨髓增生异常综合征( MDS )成人患者的治疗。
注： Inqovi是由一定剂量胞嘧啶脱氨酶抑制剂Cedazuridine和去甲基化剂地西他滨( Decitabine )组成的口服片剂。
《NCCN指南》建议在治疗成人MDS患者时，口服片剂Inqovi替代地西他滨静脉注射液。 这些MDS患者的临床症状为明显的细胞减少或骨髓母细胞增加、严重贫血或移植候选患者。用药方面，Inqovi须空腹服用，剂量每次1片/天，连续5天，每28天1个周期。
什么是骨髓增生异常综合征( MDS )？
骨髓增生异常综合征( MDS )是一组来源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，其特征是骨髓、红细胞、巨核细胞前体细胞发育异常的变化，临床症状与细胞系的减少和减少程度有关。
MDS又称“白血病前期”，可发生于任何年龄，约80%的患者大于60岁，男性多于女性。 虽然被称为“前期”，但并不意味着可以不重视。
目前国内外将MDS患者分为低风险组和相对高危组。低风险人群的治疗主要包括促进造血、诱导分化、支持对症治疗等； 高危人群治疗除以上治疗外，还包括去甲基化治疗、靶向治疗、化疗联合造血干细胞移植等。 造血干细胞移植是目前唯一能治愈MDS的治疗方法。
高危MDS转入急性髓系白血病，此类患者生存期短，患者多死于细胞减少症相关并发症(感染和出血)或AML，预后极差。
近年来，MDS领域新药进展相对较少，治疗方案有限，以促进造血功能的支持治疗和免疫治疗为主，仍然是血液科医生面临的治疗难题。
(责任编辑：编辑露露)
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