9月15日，据葛兰素史克公司9月15日的新闻稿宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准Ojjaara (momelotinib)用于治疗患有贫血的成人的中度或高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化(真性红细胞增多症后和特发性血小板增多症后)。目前，该药物尚未在任何其他市场获得批准。
骨髓纤维化由JAK信号转导器和转录蛋白信号激活剂失调引起，其特征是全身症状、脾肿大和进行性贫血。据估计，几乎所有的骨髓纤维化患者在病程中都会发展为贫血，超过30%的患者会因贫血而停止治疗。然而，依赖输血的患者通常预后不良，生存期缩短。
Ojjaara最先由Sierra Oncology开发，与其他JAK抑制剂不同的是，Ojjaara还可以抑制ALK2，从而能抑制肝脏ALK2介导的铁调素表达，动员细胞内的铁进入血液，刺激红细胞生成，进而改善骨髓纤维化相关的贫血。
Ojjaara是一种每天一次的口服JAK1/JAK2和激活素A受体1型(ACVR1)抑制剂，且具有独特的作用机制，可抑制三条关键信号通路：激活素A受体I型（ACVR1）、JAK1和JAK2。
根据新闻稿，Ojjaara是首个获批用于新确诊和经治、患有贫血的骨髓纤维化患者的药物，减缓该疾病的关键症状，即贫血和脾脏肿大等。
本次获批是基于III期MOMENTUM研究和III期SIMPLIFY-1试验的成年贫血患者亚群。MOMENTUM旨在评估Ojjaara治疗和减少疾病关键特征的安全性和有效性，包括症状、输血（由于贫血）和脾肿大。
结果显示，MOMENTUM试验达到了所有主要和关键次要终点，在治疗24周时，Ojjaara组达到总体症状评分（TSS）较基线改善超过50%的患者比例为25%，对照组这一数值为9%。这表明，与达那唑治疗的患者相比，接受Ojjaara治疗的患者在全身症状、脾脏反应和输血独立性方面有统计学显著缓解。第24周时，脾容量较基线减少≥35%的SRR（脾脏反应率）。
(责任编辑：编辑露露)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
