美国食品药品监督管理局( FDA )批准了Veltassa(patiromer )治疗12岁以上儿童患者的高钾血症。 迄今为止，该药仅被批准于2017年用于成年患者的治疗。
高钾血症是指血液中钾离子水平升高，如不及时治疗，可导致心悸、肌肉酸痛、肌肉无力、麻木、心律失常等异常。
Veltassa作为一次性包装的口服混悬液散剂提供； 含有1克、8.4克、16.8克、25.2克帕泰醇，其作用机制是与胃肠道钾结合降低钾的吸收。
该批准基于开放标签、单一群体研究( ClinicalTrials.gov标识符： NCT03087058 )的数据，该研究招募了14名12至17岁(平均年龄14.5岁)的慢性肾病和高钾血症患者，该研究包括14天剂量发现阶段，随后是长期治疗阶段(长达24周)，还有2周随访期。
参与者( 79%为男性，全部为白人)每日接受Veltassa作为口服混悬液粉剂一次，必要时按血清钾水平滴定。 对于基线，请单击，平均血清钾为5.5meq/L； 57%的患者基线eGFR小于30毫升/分/1.73平方米，其中约57%的患者接受肾素-血管紧张素-醛固酮系统抑制剂( RAASi )治疗。
结果从基线到第14天(主要终点)血清钾平均变化为-0.5meq/L ) 95%ci，-0.8，-0.2 )。 第14天为50%(95%ci )、23-77 )的研究参与者血清钾水平在正常范围内( 3.8mEq/L至小于5.0mEq/L )。 据报道，第14天的中位剂量为4.2g/天。
另外，儿科研究中也包括6岁到11岁的9名患者，这些患者中评估的给药方案(起始剂量： 2g/天； 第14天中位剂量： 6g/天(似乎无效) (基线至第14天血清钾变化：-0.1mEq/L [95% CI，- 0.7，0.4 ]。
由于数据不足以确定安全有效的给药方案，尚未向该年龄组提供标签建议。
据观察，Veltassa在儿童患者中的安全性与成人相似。 与治疗相关的最常见不良反应有便秘、低镁血症、腹泻、恶心、腹部不适、胀气等。
(责任编辑：编辑露露)
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