美国食品药品监督管理局FDA已经批准kose lugo ( smeltini，Selumetinib )用于治疗2岁和2岁以上1型神经纤维瘤病儿童患者。
这些患者表现出症状和/或进行性，具有不能手术治疗的丛状神经纤维瘤。 以前，Koselugo被授予治疗NF1的孤儿药物资格( ODD )和划时代的药物资格( BTD )。
Koselugo (鞘氨醇Selumetinib )是一种口服、强效、选择性MEK激酶抑制剂，MEK是RAS/MAPK信号通路中重要的蛋白激酶。
Koselugo (地塞米松Selumetinib )可选择性抑制MEK1和MEK2，从而恢复失调信号通路，缓解儿童NF1患者病情。
由美国国立癌症研究所( NCI )癌症治疗评估计划( CTEP )赞助的I/II期SPRINT Stratum 1试验显示，50名66 ( )患者中，NF1儿科患者的总体缓解率( ORR )为33名，确认部分缓解(作为口服单一疗法1天2次治疗美地嗪时的PN使用。 ORR是指肿瘤体积减少至少20%的确认完全或部分反应的患者比例。
值得一提的是，Koselugo (Selumetinib )是FDA批准的首个1型神经纤维瘤治疗药物，这将为全球NF1/丛状神经纤维瘤患者带来新的治疗选择和希望。
1型神经纤维瘤( NF1 )是一种常染色体显性遗传综合征，以皮肤、大脑和身体其他部位皮肤着色(色素沉着)和肿瘤沿神经生长为特征，这种情况下的症状和生命体征在受影响人群中差异较大。
神经纤维瘤病-1型发病率约为1/3000-4000，最常见的死亡原因来自恶性周围神经鞘瘤( MPNST )、中枢神经系统肿瘤( CNS )和血管病变。
(责任编辑：编辑露露)
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