Zynteglo(Lentiglobin )是什么？
日前，蓝鸟生物( bluebird )公司宣布将在德国上市zynteglo ) Lentiglobin，一种含有编码A-T87Q珠蛋白基因的自体CD34细胞。 这是一次性的基因疗法。
适用于造血干细胞( HSC )移植，但无人类白细胞抗原( HLA )匹配的HSC供者，年龄12岁以上，非0/0基因型输血相关性地中海贫血) TDT )患者的治疗。
有这种遗传疾病的人不能充分制造向红细胞携带氧气的血红蛋白成分——-珠蛋白。 因此，这些患者红细胞水平较低，需要频繁输血。
zynteglo(Lentiglobin )用于不完全缺乏-球蛋白、符合干细胞移植条件但无匹配亲缘供者的患者。
Zynteglo含有从患者身上提取的干细胞作为活性物质，这些干细胞已经被基因改造，含有-珠蛋白的工作基因。
Zynteglo(Lentiglobin )在研究中显示了什么好处？
在两项主要研究中，zynteglo(Lentiglobin )被证明能有效减少需要定期输血的地中海贫血患者对输血的需求。 在这些研究中，在14名完全缺乏-球蛋白而给予Zynteglo的患者中，其中11名患者具有足够高水平的红细胞，因此在治疗后至少一年内不需要输血。
Zynteglo(Lentiglobin )怎么用？
zynteglo(Lentiglobin )是利用血液干细胞为每个患者单独制备的，只能给制备该干细胞的患者。 以静脉注射(点滴)的形式给药，剂量取决于患者的体重。使用zynteglo(Lentiglobin )前，患者接受调理化疗以清除骨髓细胞。
Zynteglo只能通过处方获得，必须由具有干细胞移植和地中海贫血治疗经验的医生在批准中心给药。
Zynteglo(Lentiglobin )的作用机制是什么？
为了制备zynteglo(Lentiglobin )，从患者血液中提取的干细胞被携带-珠蛋白基因工作拷贝的病毒修饰成细胞。 当这些修饰后的细胞被送回患者体内，在血液中被运送到骨髓，于是开始产生能产生-珠蛋白的健康红细胞。 预计Zynteglo的效果将持续到患者的一生。
Zynteglo(Lentiglobin )有什么风险？
迄今为止，接受zynteglo(Lentiglobin )治疗的患者很少，观察到的最严重不良反应是血小板减少症(血小板水平低，有助于血液凝结的成分)。
zynteglo(Lentiglobin )不应用于孕妇或哺乳期妇女以及以前接受过基因治疗(基因传递药物)的患者。
医生应考虑zynteglo(Lentiglobin )前能否为患者提供必要的预处理。
(责任编辑：编辑露露)
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