Orphalan公司宣布美国食品药品监督管理局( FDA )批准将cuvrior ( trientinetetrahydrochloride )用于治疗脱铜和青霉胺霉素耐药的稳定期肝豆状核变性（威尔逊病)成年患者。Orphalan在欧洲以Cuprior的名称将其trientine四氢氯化物产品商业化，并预计到2023年初在美国推出Cuvrior。
值得一提的是，青霉胺胺目前在美国被批准为威尔逊病的一线治疗药物，约三分之一的患者患有不耐受症。 威尔逊氏病是一种少见的遗传性铜转运障碍，主要影响肝脏和大脑。
该批准基于随机、非盲的3期CHELATE研究( NCT03539952 )的数据，该研究比较了Cuvrior和青霉菌胺在53名患有威尔逊病的成人中的疗效和安全性。 在进入研究之前，所有患者均已接受青霉菌胺1年以上，得到充分控制，耐药。
研究开始时，患者进入12周基线期，12周内持续接受给定每日总剂量的青霉素。 在第12周，随机分配的患者在随机化后24周内继续使用青霉胺( n=27 )或改用cuvrior ( n=27 )。 主要终点为随机分组后第24周(第36周)平均血清非青铜铜( NCC )水平。
结果第36周接受Cuvrior治疗的患者平均NCC水平与接受青霉菌胺治疗的患者相似，分别为56mcg/L和46 mcg/L ( 95 % ci，- 24，6 )。观察到接受Cuvrior患者平均24小时尿铜排泄量低于青霉菌胺( 274mcg/24hrs对511mcg/24hrs [ (差异，236mcg/24hrs； 95% CI，111-361] )。
在安全性方面，报道的最常见的不良反应是腹痛、排便习惯改变、皮疹、脱发和情绪波动。
Orphalan首席执行官Naseem Amin博士说：“我们很高兴我们的产品Cuvrior获得了认可。 这为威尔逊病患者提供了一种耐药、有效的选择。 Orphalan致力于提供创新的治疗方法。我们的药物Cuprior已经在欧洲国家得到批准，我们期待着在美国推出Cuvrior。 因为我们的产品将提交进一步的申请，以供患者在全球范围内使用。
(责任编辑：编辑露露)
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