8月18日，Neurocrine Biosciences, Inc.宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准Ingrezza (valbenazine，缬苯那嗪) 胶囊用于治疗成人亨廷顿病(HD)相关舞蹈病。
Ingrezza是唯一一种单胶囊、每日一次的选择性囊泡单胺转运蛋白2 (VMAT2)抑制剂，VMAT2是一种调节从细胞质到突触小泡储存和释放单胺的转运蛋白。此前于2017年，该药获批用于治疗成人迟发性运动障碍(TD)。目前批准使用的Ingrezza剂量为40毫克、60毫克和80毫克胶囊。INGREZZA尚未被批准用于任何其他剂型。
FDA的批准得到了与亨廷顿研究小组(HSG)合作开展的两项临床研究数据的支持，包括KINECT-HD 3期研究和正在进行的KINECT -HD2开放标签扩展试验。KINECT-HD是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，用于评估INGREZZA的疗效和安全性。从筛选期基线到维持期(第10周和第12周的平均值),使用统一亨廷顿舞蹈病分级量表(UHDRS)的总最大舞蹈病(TMC)评分，达到了舞蹈病严重程度的最小二乘均值(LSM)变化的主要终点，表明INGREZZA组的TMC评分比安慰剂组有显著改善。
(责任编辑：编辑露露)
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