Ipsen制药公司于8月16日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Sohonos (palovarotene)胶囊,用于减少8岁及以上女性和10岁及以上男性进行性骨化纤维发育不良(FOP)成人和儿科患者的新异位骨化体积。这是该病第一个也是目前唯一一个治疗方法。
Sohonos是一种对视黄酸受体γ亚型具有特殊选择性的口服药物,视黄酸受体是类视黄酸信号通路中骨骼发育和异位骨的重要调节因子。该药物旨在介导类视黄醇信号通路中受体、生长因子和蛋白质之间的相互作用,以减少FOP中新的异常骨形成。
Sohonos已在美国FDA获得了治疗FOP的孤儿药和突破性疗法称号,并获得了新药申请的优先审查(NDA)。
(责任编辑:编辑露露)
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