BioMarin Pharmaceutical宣布Voxzogo(vosoritide )注射剂已获欧洲委员会批准，将用于治疗2岁至生长板闭合的儿童软骨发育不全。
Voxzogo(vosoritide )是欧洲批准用于治疗儿童软骨发育不全的第一类药物。
批准是基于Voxzogo的所有临床开发计划，这是在欧洲药品管理局药物咨询机构最近发表积极意见后批准的。
全球期研究将121例5-14岁且生长板尚开放的软骨发育不全症儿童患者进行分组，评估vosoritide和安慰剂的疗效和安全性。 这些患者在进入期研究之前，至少完成了六个月的基线研究，确定了每个基线的增长速度。
在III期研究中，患者被随机分配，接受52周的vosoritide(15ug/kg/天)或安慰剂治疗。 主要目标是与安慰剂相比，接受vosoritide治疗的儿童在一年的治疗期间生长速度相对于基线发生了变化。
结果研究达到主要终点：治疗1年后，经安慰剂校正，vosoritide治疗生长速度相对于基线的变化为1.6cm/年( p<； 0.0001 )。 这一结果与所研究的广大患者群体的结果一致。 在研究中，vosoritide一般耐药良好，临床上无明显血压下降。
软骨发育不全症( achondroplasia )是人类最常见的矮小型(侏儒症常见亚型)，其特点是软骨内骨化迟缓，导致长骨、脊柱、颜面和颅底不成比例短而结构紊乱。
这是由成纤维细胞生长因子受体3基因( FGFR3)变异引起的，FGFR3是骨生长的负调节因子。
(责任编辑：编辑露露)
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