据BioLineRx生物制药公司9月11日的新闻稿，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Aphexda(motixafortide)与filgrastim (G-CSF；即粒细胞集落刺激因子，中文名为非格司亭)联合使用，将动员造血干细胞动员到外周血，用于多发性骨髓瘤患者的采集和随后的自体移植。
Aphexda是美国近十年来批准的首个干细胞动员治疗多发性骨髓瘤的创新药物。
多发性骨髓瘤是第二常见的血液系统恶性肿瘤。 自体干细胞移植( ASCT )是多发性骨髓瘤标准治疗的一部分，可延长该癌类型患者的生存期。 ASCT的成功取决于治疗中干细胞的充分动员。
目前的治疗标准包括每日给予5-8剂量粒细胞集落刺激因子( G-CSF ) (1-4剂量plerixafor )对照或不对照，采血1-4次。
对不能在一次性动员阶段动员采集足够数量细胞的患者进行救治，包括在G-CSF的基础上额外使用1-4量的plerixafor，必要时进行额外数量的单采。
美国移植细胞治疗学会( ASTCT )指南推荐的采集目标是根据患者体重，每公斤采集300-500万个CD34阳性细胞。 据统计，47%的患者在单次采集治疗后难以收集足够用于ASCT的干细胞数。
Aphexda是一种创新的CXCR4抑制剂，motixafortide可阻断其同源配体SDF-1/C-X-C基序趋化因子配体12(cxcl12 )的结合。 白细胞增加，循环造血干细胞和祖细胞进入外周循环。 该药含有62 mg motixafortide，通过皮下注射给药，预计将于本月晚些时候上市供应。
该批准基于GENESIS iii期研究( clinical trials.gov identifier:NCT 03246529 )的数据，本研究评估motixafortide加G-CSF用于122例多发性骨髓瘤成人造血干细胞动员的有效性和安全性。 研究参与者被随机分配为2:1，接受motixafortide 1.25mg/kg皮下注射( n=80 )或安慰剂加g-CSF ( n=80 )。 治疗前，患者每天早上服用filgrastim 4天。结果motixafortide治疗组67.5%的患者在每次给药后最多两次采血过程中至少达到了6.0 x 106个CD34细胞/kg的细胞收集目标。安慰剂组为9.5% (调整后差异为56.8% )； p更小。
另外，在接受motixafortide治疗的患者中，更大比例的患者在单次采血过程中至少有6.0 x 106个CD34细胞/kg的细胞收集目标( 63.8% vs 2.4%安慰剂组； p小于0.0001 )、单采过程中细胞收集目标至少为2.0 106 CD34细胞/kg(87.5%vs安慰剂38.1% )； p更小。 请参阅。 移植后中性粒细胞和血小板移植时间及移植物耐久性在不同治疗组相似。
研究中观察到的Aphexda最常见的不良反应为注射部位反应、注射部位疼痛、注射部位红斑、注射部位瘙痒、瘙痒、潮红和背痛。
(责任编辑：编辑露露)
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