2023年4月25日，美国食品药品监督管理局(FDA)宣布已经加速批准Biogen公司的Qalsody(tofersen，100mg/15ml)注射液用于治疗具有超氧化物歧化酶1(SOD1)突变的肌萎缩侧索硬化症的成人患者(ALS），这一适应症是根据Qalsody治疗的患者血浆神经丝轻链(NfL)的减少而加速批准的。对该适应症的继续批准可能取决于正在进行的试验对临床益处的验证。
【适应症】
Qalsody适用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)基因突变的成人肌萎缩性侧索硬化症(ALS)。根据Qalsody治疗患者中观察到的血浆神经丝轻链(NfL)减少情况，该适应症获得加速批准。对该适应症的继续批准可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证。
【推荐剂量和给药方法】
一、建议用量
由在腰椎穿刺术方面经验丰富的医生进行或在其指导下，使用腰椎穿刺术鞘内注射Qalsody。推荐剂量为每次使用100毫克(15毫升)Qalsody。开始Qalsody治疗，每隔14天使用3次负荷剂量。此后每28天使用一次维持剂量。
二、遗漏剂量
如果错过了第二次负荷剂量，应尽快使用Qalsody，并在14天后使用第三次负荷剂量。如果错过了第三次负荷剂量或维持剂量，应尽快使用Qalsody，并在28天后使用下一次剂量。
【警告和注意事项】
一、脊髓炎和/或神经根炎
在接受Qalsody治疗的患者中，有脊髓炎和神经根炎的严重不良反应的报告。在临床研究中，6名接受Qalsody治疗的患者出现脊髓炎或神经根炎。两名患者停止了Qalsody治疗，并需要症状管理，症状完全消失。在其余4名患者中，症状在没有停用Qalsody的情况下缓解。如果出现与脊髓炎或神经根炎一致的症状，应根据护理标准开始诊断性检查和治疗。医生可能要求中断或停止Qalsody。
二、视神经乳头水肿和颅内压升高
据报道，接受Qalsody治疗的患者出现了视神经乳头水肿和颅内压升高的严重不良反应。4名患者出现颅内压升高和/或视神经乳头水肿。所有患者均接受标准治疗，症状得到缓解，没有事件导致Qalsody停药。如果出现与视神经乳头水肿或颅内压升高一致的症状，应根据护理标准开始诊断性检查和治疗。
三、无菌性脑膜炎
据报道，在接受Qalsody治疗的患者中出现了无菌性脑膜炎(也称为化学性脑膜炎或药物性无菌性脑膜炎)的严重不良反应。一名患者出现了化学性脑膜炎的严重不良反应，导致停用Qalsody。一名患者出现无菌性脑膜炎的严重不良反应，但未导致Qalsody停药。此外，Qalsody还报告了脑脊液白细胞增加和脑脊液蛋白增加的非严重药物不良反应。如果出现无菌性脑膜炎的症状，应根据护理标准进行诊断性检查和治疗。
【在特殊人群中使用】
1、妊娠
没有足够的数据说明孕妇使用Qalsody的发育风险，以评估药物相关的重大出生缺陷、流产或其他不利的母亲或胎儿结局的风险。
2、哺乳期
没有关于母乳中是否存在Qalsody或其代谢物、对母乳喂养婴儿的影响或对泌乳量的影响的数据。皮下注射后，在哺乳期小鼠的乳汁中检测到Qalsody。母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对Qalsody的临床需求以及Qalsody或潜在的母体疾病对母乳喂养的婴儿的任何潜在不利影响一起考虑。
3、儿科用药
儿童患者的安全性和有效性尚未确定。
4、老年用药
在患有超氧化物歧化酶1 (SOD1)基因突变的ALS患者的临床研究中，共有13.5% (22/162)的患者在65岁及以上，1.2% (2/162)的患者在75岁及以上开始治疗。在这些患者和年轻患者之间没有观察到安全性或有效性的总体差异，但是不能排除一些老年人更大的敏感性。服用Qalsody时，没有证据表明需要根据年龄考虑特殊剂量。
【不良反应】
Qalsody可能会导致严重的副作用，包括：脊髓炎和/或神经根炎、视乳头水肿和颅内压升高、无菌性脑膜炎。
(责任编辑：编辑露露)
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