Biogen公司用于治疗一种肌萎缩性脊髓侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）的药物Qalsody（tofersen）获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准。
这是FDA批准的第四种治疗ALS的药物，也是第一种批准以ALS遗传病因为靶点的药物。此前获批的三种药物为Relyvrio (苯丁酸钠和牛磺酸二醇)、Edaravone(Radicava/Radicavaors )、riluzole（Rilutek/Tiglutik/Exservan）。另外，还有为了治疗ASL相关症状而被批准的Nuedexta。
据了解，Qalsody的批准基于显示降低神经调节素水平的数据，神经调节素是神经细胞变性的指标，被认为与该疾病的症状进展相关。
ALS患者特定基因的突变可引起超氧化物歧化酶1(SOD1 )蛋白毒性水平的积累，Qalsody旨在抑制其产生。
Qalsody是反义寡核苷酸药物，是由与信使RNA结合的DNA或RNA小片段组成的药物，通过与SOD1 mRNA结合实现SOD1 mRNA的降解实现SOD1蛋白的合成减少。
用于治疗由SOD1基因突变驱动的ALS。 正常的SOD1蛋白对细胞(包括神经元)有保护作用。 但突变后的SOD1具有毒性，与ALS患者经历的运动神经元进行性丢失有关。
关于给药，通过脊髓注射给药，推荐剂量为每次100mg(15mL )。 患者间隔14天接受3个初始剂量，此后每28天接受维持剂量。
ALS俗称“ALS”，是一种以脑和脊髓运动神经元退变为特征的进行性麻痹性疾病，通常以隐匿性局部无力发病，快速进展为包括膈肌在内的多种肌肉麻痹。
SOD1-ALS是ALS的罕见遗传形式，仅占全球约16.8万ALS病例的2%，大多数患者疾病进展迅速，发病后生存期不超过3年。
ALS目前没有特效药物。 确诊后生存时间平均3~5年，最常见死因为呼吸衰竭。
随着对ALS遗传驱动因素、异常应激、免疫机制等病理因素认识的逐渐加深，许多新的治疗模式在多种研究药物中出现，有望为ALS治疗带来更多可能性。 希望更多创新疗法顺利研发，早日造福更多als患者。
(责任编辑：编辑露露)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
