8月29日，让桑制药公司宣布已向美国食品药品监督管理局( FDA )提交了BALVERSA (erdafitinib，厄达替尼)的新药补充申请，要求完全批准，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌( mUC )患者，这些患者具有敏感的成纤维细胞生长因子受体( FGFR ) 3基因变化，在局部晚期或转移性背景下，或在新辅助或辅助治疗的12个月内，在给药期间或之后进行至少一种PD-1(PD-1 )或1 (PD-L1 )抑制剂。
尿路上皮癌( mUC )又称移行细胞癌，是膀胱癌中最常见的形式，占膀胱癌总数的90%以上。 诊断为mUC的患者中约五分之一( 20 )有FGFR基因改变。
该药为每日1次口服FGFR激酶抑制剂，可结合并抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4的酶活性。 阿德替尼于2018年被美国FDA划时代地指定治疗，并于2019年获得加速批准。
用于治疗有FGFR3或FGFR2易感基因变化的局部晚期或mUC成人，在至少一条以前的含铂化疗期间或之后取得进展，包括新辅助或辅助含铂化疗12个月内。
sNDA得到来自三期THOR研究( clinical trials.gov identifier:NCT 03390504 )队列1的随机数据的支持，该研究比较了erdafitinib与标准护理化疗(研究者选择多西他赛或vinflunine )的有效性和安全性。 队列1包含266名具有转移性或不可切除UC的成人，有选择性的FGFR基因改变，接受了至少一线的PD-L1抑制剂治疗。
中位随访15.9个月后，在预先指定的中期分析数据截止点，厄达替尼治疗达到总生存期( OS )的主要终点，与安慰剂相比死亡风险降低36% ) (风险比) ( HR )，0.64 [95% CI，0.47-0.88] P=.005 )。 厄达替尼组中位OS为12.1个月，化疗组为7.8个月。 厄达替尼组中位无进展生存期( PFS )为5.6个月，化疗组2.7个月( HR，0.58(95%ci，0.44-0.78； P=0.0002 )，总有效率( ORR )分别为45.6 ) vs11.5 ) )相对危险度3.94(95%ci，2.37 ~ 6.57] ) )； p小于措施)。 这些数据符合预定的优良标准。基于这些结果，独立数据安全监测委员会建议停止这项研究，并将化疗组的所有患者转移到亚丁组。
THOR研究中观察到的erdafitinib的安全性与已知的安全性一致。
除了3期THOR研究外，BALVERSA还在2期thor2/blc 2003研究( NCT04172675 )中进行了研究。本研究评估了BALVERSA和研究者在接受卡介苗治疗并复发高风险非肌层浸润性膀胱癌的参与者中选择的膀胱内化疗方案，并在一期研究( NCT05316155 )中对BALVERSA进行了研究。
通过TARIS膀胱内给药系统( TAR-210 )研究非肌层浸润性或肌层浸润性膀胱癌患者体内的BALVERSA。 该系统旨在向膀胱内释放BALVERSA治疗局限性膀胱癌，同时降低全身毒性。
(责任编辑：编辑露露)
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