Nexviadyme是赛诺菲研发的第二代酶替代治疗( ERT )，为庞贝病患者提供新的护理标准。 临床试验显示，Nexviadyme治疗在庞贝病患者呼吸功能和活动性方面均有临床意义的改善。
最近，赛诺菲( Sanofi )宣布欧洲委员会( CE )批准了nexviadyme ( nexviadyme ) avalglucosidasealfa，neoGAA )。 用于庞贝病( Pompe disease )的长期治疗，包括晚发型庞贝病( LOPD )或婴儿型庞贝病( IOPD )。
迄今为止，Nexviazyme是自2006年欧盟批准myozyme(alglucosidasealfa，重组琼脂糖酶)以来，欧洲首个新批准的庞贝病药物。
一个强大的临床开发项目显示，在LOPD和IOPD患者中，Nexviadyme在重要的疾病负担指标方面表现出临床意义的差异。
COMET(NCT02782741 )是头对头三期的研究，在LOPD患者中进行。 研究中，患者随机分配，接受Nexviadyme或标准护理药物Lumizyme治疗，剂量均为20mg/kg。每两周静脉注射一次。 结果显示，治疗后1年( 49周)，Nexviadyme对LOPD重要表现(呼吸障碍和活动能力下降)临床意义改善，且疗效不如Lumizyme。 在这个试验的开放标签部分，从Lumizyme转为Nexviadyme治疗的20例患者的初步数据也显示，第97周时肺功能和活动性更好。
具体数据如下： (1)治疗第49周，Nexviazyme组患者预测用力肺活量( FVC )百分比较基线检查提高2.9分( SE=0.9 )，较Lumizyme组进一步改善2.4分，差异超过非劣化性阈值( p=0.0074； 95 % ci:- 0.13，4.99 )，但错过了统计学优势( p=0.06 )。 )2)该试验的一个重要次要目标是通过6分钟步行试验(6MWT )测量功能耐力，治疗第49周时，Nexviazyme组患者与基线检查时相比增加步行距离32.2米( SE=9.9 )，与Lumizyme组相比增加30米( 95 % ci:1.33，58.69 )。 根据研究方案的层次结构，
没有对所有次要终点进行正式的统计学验证。2期mini-comet(NCT03019406 )研究评价Nexviadyme治疗IOPD患者的安全性和探索性疗效。 所有患者均给予Lumizyme治疗，但不能充分缓解。 在研究中，这些患者随机接受两种剂量( 20mg或40mg/kg体重) Nexviadyme治疗，或接受目前稳定剂量的Lumizyme。 结果治疗6个月后，两种剂量Nexviadyme耐受良好，没有严重的副作用。 次要目标是在以前接受过Lumizyme治疗但疗效指标下降或不能充分控制的患者中，Nexviadyme治疗可以改善或稳定疗效指标，包括大运动功能测量( GMFM-88 )、快速运动功能测量( QMFT )、儿童残疾指数评估( Pompe-PEDI )、左室质量z评分( LVMZ )、眼睑位置测量结果。
来自4项临床研究的总结安全性分析显示，一些接受Nexviadyme治疗的患者，报告的严重不良反应包括寒战( 1.4 )、头痛、呼吸困难、呼吸窘迫、恶心、皮肤变色、胸部不适、发热、血压升高、体温升高、心率加快和血氧饱和度下降。
在美国，Nexviadyme以品牌名称Nexviazyme销售，于2021年8月获得批准，用于治疗年龄1岁的LOPD患者。 到目前为止，
美国FDA已授予Nexviazyme治疗庞贝病的划时代药物资格( BTD )和快速通道资格( FTD )。
(责任编辑：编辑露露)
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