CHAPLE病又称CD55缺乏蛋白丢失性肠病，血管病血栓形成和蛋白丢失性肠病或CD55缺乏性蛋白丢失性肠病，是一种由补体系统过度激活引起的极其罕见且危及生命的遗传性免疫疾病。现唯一一种专门针对CHAPLE病的治疗方法Veopoz在美获批，该药旨在靶向补体因子C5，一种参与补体系统激活的蛋白质，并预防补体途径介导的疾病。
再生原( Regeneron )眼科公司的C5补体抑制剂VeoPoz（Pozelimab-bbfg ）美国食品药品监督管理局（FDA )获得批准，用于治疗1岁以上的CD55缺乏性肠病( CHAPLE病)的成人和儿科患者。
。
该公司的新闻发布会表示，这是对可能威胁生命的胃肠道和心血管病的第一次也是唯一的治疗。
此批准基于开放性2/3期试验( ClinicalTrials.gov标识符： NCT04209634 )的数据。该试验评估了10名CHAPLE病患者(中位年龄8.5岁)使用pozelimab的疗效和安全性。 基线时，平均血清白蛋白浓度为2.2g/dL (范围为1.1-2.9g/dL )。
患者第1天接受30mg/kg静脉单次负荷剂量pozelimab，然后每周皮下注射基于体重的剂量。 该研究的主要终点是基线活动期疾病患者实现血清白蛋白正常化和临床结果改善的比例。
结果所有10名患者均在12周实现血清白蛋白正常化，至少72周治疗维持血清白蛋白浓度在正常范围。 据报道，血清白蛋白至少达到3.5g/dL的中位时间为15.5天( 95% CI8-28)。
Pozelimab还与白蛋白输血总数和住院天数减少有关。 治疗前48周，10名患者中5人共接受白蛋白输血60次，10名患者中9人住院治疗，共268天。 在开始治疗后的48周内，1名患者接受了1次输血，2人共住院7天。
研究结果显示，所有患者在第12周均达到血清白蛋白和血清IgG浓度正常化，并至少治疗72周维持这些浓度。
在安全性方面，已报道的Veopoz最常见的不良事件是上呼吸道感染、骨折、荨麻疹、脱发。 Veopoz的处方信息还包括关于使用补体抑制剂治疗的患者存在重症脑膜炎球菌感染风险的阻滞警告。 在临床试验中，所有患者治疗前均接受脑膜炎球菌接种疫苗，使用抗菌药物预防脑膜炎球菌感染。Veopoz以1剂量小瓶400mg/2ml溶液的形式提供。 负荷剂量稀释后静脉注射给药，维持剂量皮下注射给药。 建议患者在注射第一剂Veopoz前至少2周接种脑膜炎球菌疫苗。
另外，Veopoz与Alnylam的CedisIran(SirnaiC5抑制剂)共同进行了评价。
作为治疗其他补体介导的疾病(阵发性夜间血红蛋白尿症( PNH )和重症肌无力( MG ) )的研究性联合治疗。 该组合目前处于临床开发阶段，其安全性和有效性没有得到任何监管机构的评估。
(责任编辑：编辑露露)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
