2022年07月26日，Global Blood Therapeutics公司宣布药品保健产品监管机构( MHRA )授权英国使用oxbryta （voxelotor )治疗成人和12岁以上儿童患者的镰状细胞病( SCD )引起的溶血性贫血，作为单一疗法或与羟基脲联合使用。
MHRA在今年早些时候得到欧洲委员会( EC )的认可后，获得了上市许可。 这个认可根据结果，表示接受过体素。来自对274名12岁以上的SCD患者进行了3期hope (血红蛋白氧亲和性调节以抑制HBS聚合)研究的数据显示，治疗24周后，接受voxelotor的患者中51.1%达到1g以上，与安慰剂组比较，Hb的dL增加6.5 % ( p <0.001 )。 间接胆红素和网织红细胞%的溶血标志物显著改善。
10%oxbryta治疗的患者最常见的不良反应与安慰剂相比差异3%以上(头痛( 26 ) vs22 ) )，腹泻( 20 ) vs10 )，腹痛( 19 ) vs13 )，恶心( 17 ) 。HOPE研究结果于2019年6月发表于《新英格兰医学杂志》，HOPE研究完整数据的分析于2021年4月发表于《柳叶刀血液学》。
Oxbryta是首剂( first-in-class )、每日一剂口服，是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物。 这是破坏SCD中镰状血红蛋白和红细胞的分子基础。
迄今为止，2022年2月16日oxbryta(voxelotor )已被欧盟批准为单药或羟基脲联合用药，用于12岁以上镰状细胞病( SCD )患者溶血性贫血的治疗。
(责任编辑：编辑露露)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
