2022年7月29日，诺和诺德公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Rebinyn(coagulation factor IX[recombinant],GlycoPEGylated；重组糖基化凝血因子IX) 的补充生物制品许可申请(sBLA)，用于患有B型血友病（先天性因子IX缺乏症）的成人和儿童，用于常规预防以减少出血事件的频率。
Rebinyn是替代凝血因子IX(fix )的半衰期延长治疗药物，2017年被FDA批准用于按需治疗和出血事件控制，以及成人和儿童出血的围手术期管理。 新的扩张适应证允许防治，提高传真水平降低出血风险。 新闻发布会指出，这是重要的一步。 因为预防可以让血友病患者参与身体和社会活动。
Rebinyn常规预防的批准得到成人/青少年和儿童既往治疗患者( PTP )试验主要阶段的数据支持。
PTP被定义为至少150天接触过其他因子IX产品(青少年/成人患者)或50天接触过其他因子IX产品(儿童患者)且无抑制剂史的患者。0-65岁患者每周接受Rebinyn 40IU/kg一次，持续约52周。
结果13岁以上、7岁至12岁和6岁以下患者总年化出血率( ABR )分别为1.04、2.00和0。在安全性方面，Rebinyn最常见的不良反应是瘙痒和注射部位反应。
(责任编辑：编辑露露)
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