Daxxify(DaxibotulinumtoxinA-lanm,A型肉毒杆菌毒素) 美国食品药品监督管理局( FDA )扩大了适应证的范围，用于成人颈部肌张力障碍的治疗。
颈肌张力障碍是一种神经内科疾病，其中颈部肌肉自发收缩，导致头颈部异常运动、疼痛、姿势笨拙。 神经调节剂(肉毒毒素)注射被认为是该病的一线治疗方法。 但其他治疗也可以包括口服药物，手术和补充疗法。 常用的药物有抗胆碱药、苯二氮类药、多巴胺受体拮抗剂等。
Daxxify是乙酰胆碱释放抑制剂和神经肌肉阻断剂。 2017年，美国FDA对Daxxify孤儿指定用药，用于成人颈部肌张力障碍的治疗。 迄今为止，2022年9月美国批准了第一个适应证，用于暂时改善成年患者眉眉肌和/或眉间肌降低活动相关的中度至重度眉间线的外观，每年只需注射两次。
Daxxify与市面上其他神经毒素略有不同，Daxxify与其他神经调节剂如Botox和Dysport的主要区别在于，它作为新一代长效神经毒素注射剂，Daxxify与目前常用的肉毒毒素注射产品相比，长效是其最大特点。 目前市面上的神经调节剂需要每3个月注射一次，而Daxxify可以在一年内进行两次治疗，可获得长达一年的结果。
这是因为Daxxify的结果持续了6-9个月，是第一个承诺了这么久结果的神经调节剂。
此外，Daxxify与肉毒杆菌等其他神经调质的另一个区别在于，Daxxify不含人血清白蛋白(人血液中发现的蛋白质)和动物基成分
肉毒杆菌中通常还添加人血白蛋白、乳糖、氯化钠、葡聚糖、蔗糖、明胶等辅料。
Daxxify是第一个也是唯一一个获得FDA批准的长效肽配方神经调节剂产品。 Daxxify还具有自然延缓肌肉运动引起的衰老的能力。 此外，Daxxify在室温下很稳定，不需要冷藏。
Daxxify还可以更快地提供结果，最早在治疗后一天，与许多其他神经调节剂不同，可能需要更长时间才能显示出效果。
该批准基于双盲、安慰剂对照试验的数据( ASPEN-1； 包括ClinicalTrials.gov标识符： NCT03608397 )、临床诊断为颈肌张力障碍的患者，这些患者的基线多伦多西部痉挛性斜颈评分表( TWSTRS )总分至少20分，TWSTRS严重程度评分至少15分，TWSTRS障碍评分3分以上，TWSTRS疼痛评分1分以上( N=301 )。
这些患者中84%以前接受过肉毒杆菌毒素治疗颈部肌张力障碍。研究参与者随机接受2.5 mL Daxxify250单位( n=125 )、daxxify 250单位( n=130 )或安慰剂( n=46 )的单次给药，并在受影响肌肉之间分配。主要终点为第4周和第6周TWSTRS总分相对于基线的平均变化。
与安慰剂相比，Daxxify 125U组总TWSTRS评分对基线的平均变化显著(与安慰剂的最小均方( LSM )存在差异，-8.4(95%ci，-12.2 )
-4.6] )； 小于0001 )和Daxxify 250U组(与安慰剂的LSM差，-6.6(95%置信区间，-10.4，-2.8] ) )； P=.0007 )。
据报道，在Daxxify 125U组和Daxxify 250U组，中位疗效持续时间(定义为治疗至高峰疗效消失) 80 )的时间)分别为24周和20.3周。
在临床医生对变化的总体印象和患者对变化的总体印象量表中也观察到了两种剂量的显著改善。
在安全性方面，Daxxify最常见的副作用包括头痛、注射部位疼痛、注射部位红斑、肌肉无力和上呼吸道感染。
Daxxify以冻干粉的形式提供，用于单体50单位和100单位小瓶的重熔。 颈肌张力障碍的推荐剂量范围为125至250个单位。 治疗是在受影响的肌肉之间分剂量进行肌肉注射。
(责任编辑：编辑露露)
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