2022年8月，由luebird bio公司开发的基因疗法Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel）在美国获批上市，用于治疗需要接受常规血红细胞输注的β地中海贫血患者。
值得一提的是，Zynteglo是针对这一患者群体首款获得FDA批准的基因疗法。此前已获得FDA授予的孤儿药资格、突破性疗法认定和优先审评资格，并在欧盟获得批准。
Zynteglo的效果和安全性得到两项多中心临床研究的支持。参与者包括需要接受常规血红细胞输注的成人和儿童β地中海贫血患者。疗效的评估标准为输血独立性（transfusion independence），定义为患者在不接受血红细胞输注的情况下，维持预定的血红蛋白水平至少12个月。在接受Zynteglo治疗的41名患者中，89%达到输血独立性。最新随访结果显示，这一疗效表现出良好的持久性。
此前于2020年luebird bio在德国推出Zynteglo（LentiGlobin），这是一种一次性的基因疗法，用于适合造血干细胞（HSC）移植但没有人类白细胞抗原（HLA）匹配的HSC供体、年龄在12岁以上、非β0/β0基因型输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者的治疗。
Zynteglo可解决TDT的内在基因病因，有潜力使患者摆脱输血依赖（输血非依赖）。
(责任编辑：编辑露露)
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