礼来公司于2022年9月21日宣布，美国食品药品监督管理局( FDA )加速批准retevmo(selpercatinib，头孢替尼)用于患有局部晚期或转移性实体肿瘤的成人，这些实体瘤在转染中存在重排( RET )基因融合，在前系统治疗中或后有进展，或没有满意的替代治疗方案。 加速批准基于总体缓解率( ORR )和缓解期( DOR )。该适应证的持续批准可能依赖于确认试验中临床效益的验证和描述。
RETevmo(selpercatinib )是首个也是唯一一个具有RET基因融合晚期或转移性实体瘤的成人的RET抑制剂，无论其类型如何。
这两项授权基于pivotal多中心、开放标签和多短期1/2期LIBRETTO-001试验( ClinicalTrials.gov标识： NCT03157128 )的数据。
本试验评估选择性RET激酶抑制剂selpercatinib在局部晚期或转移性RETfusion阳性实体瘤(包括NSCLC )患者中的疗效和安全性。 主要疗效为ORR和DOR，扫盲法独立审查委员会评估。
41例RET融合阳性实体瘤患者中，ORR为44%(95%ci，28-60 )，其中4.9%达到完全缓解( CR )，39%达到部分缓解( PR )。 中位DOR为24.5个月( 95% CI、9.2-不可评估[NE] )，67%的DOR持续至少6个月。
247例RET融合阳性非小细胞肺癌患者中，既往接受过铂类化疗，ORR达61%(95%ci，55-67 )，其中7.3%达CR，54%达PR。 中位DOR为28.6个月( 95% CI、20-NE )，63%的DOR持续了至少12个月。 此外，一项探索性亚组分析显示，在接受抗PD-1或抗PD-L1治疗的144名患者中，ORR占63%(95%ci，54-70 )、中位DOR为28.6个月( 95% CI，14.8-NE )，这些患者在接受抗PD-1或抗PD-治疗后或同时接受基于铂类的化疗。
69例初治RET融合阳性非小细胞肺癌患者中，ORR达84%(95%ci，73-92 )，其中5.8%达CR，78%达PR。 中位DOR为20.2个月( 95% CI，13-NE )、50%的DOR持续至少12个月。关于安全性，帕罗西汀最常见的不良反应是水肿、腹泻、疲劳、口干、高血压、腹痛、便秘、皮疹、恶心和头痛。
最常见的三级或四级实验室异常为淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶增加、天冬氨酸氨基转移酶增加、钠减少和钙减少。
(责任编辑：编辑露露)
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