2022年9月21日，根据Fennec制药报道，美国FDA批准了pedmark ( sodiumthiosulfateinjection，硫代硫酸钠注射液)，适应证细目是为了降低患有局部非转移性实体肿瘤一个月以上的儿童患者与顺铂相关的耳毒性风险。
在美国，Pedmark首次被批准用于该病的治疗方法，有助于降低听力损失的风险。
该批准基于两个多中心、随机、对照、非盲三期试验，即siopel6(NCT00652132 )和cogaccl0431 ) NCT00716976 )的数据。这些实验评估硫代硫酸钠对预防顺铂化疗儿童患者顺铂所致听力损失的效果。
其中，SIOPEL6试验纳入了114名接受顺铂方案术前化疗、具有标准风险的肝母细胞瘤患者。 一半的患者被随机分配在接受Pedmark的同时进行顺铂治疗，而另一半则没有。
结果显示，与未接受Pedmark治疗的患者组相比，接受Pedmark治疗的患者组的听力损失发生率较低。 未承诺Pedmark组发生率为68%； 接受Pedmark组发生率为39%。
另一项COGACCL0431临床试验涉及125名患有实体肿瘤并正在接受顺铂治疗的儿童。 与SIOPEL6一样，一半患者接受Pedmark联合顺铂治疗，另一半患者不接受。
研究人员在治疗开始时及最终顺铂治疗后4周评估听力损失。 与只接受顺铂的患者相比，接受Pedmark的患者听力损失发生率较低。未承诺Pedmark组发生率为58%； 接受Pedmark组发生率为44%。
在安全性方面，SIOPEL6报道的最常见不良反应在呕吐、恶心、血红蛋白减少和高钠血症COGACCL0431中为低钾血症。
顺铂诱导的耳毒性是耳蜗毛细胞不可逆损伤引起的，这可能是活性氧产生和DNA直接烷基化导致细胞死亡共同作用的结果。 硫代硫酸钠与顺铂直接相互作用，生成惰性的铂类。 硫代硫酸钠引起的细胞内效应，如果提高抗氧化剂谷胱甘肽的水平，抑制细胞内的氧化压力，也有可能有助于降低耳毒性。
另外，顺铂给药超过6小时后给药，Pedmark的安全性和有效性尚未确定。 长期顺铂后给药时，Pedmark可能已发生不可逆的耳毒性，因此可能不降低耳毒性风险。整体上听力损失对人的生活有很大的影响。 将Pedmark纳入治疗策略，在不降低顺铂疗效的情况下保护患者听力，是改善这些患者远期预后的可喜一步。
目前，PEDMARQSI 的上市许可申请（MAA )正在接受欧洲药品管理局（EMA )的评估。
(责任编辑：编辑露露)
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