年龄相关性黄斑变性(AMD)是老年人中度和重度中心视力丧失的主要原因，影响许多患者的双眼。 黄斑是视网膜中央部分的小区域，负责中央视觉。 随着AMD的发展，黄斑中视网膜细胞和下层血管的损失可导致视网膜组织显著变薄和萎缩。 由于AMD相关的地理萎缩，这些患者进一步导致了不可逆转的视力丧失。
据Astellas Pharma公司8月5日的新闻发布会报道，美国食品药品监督管理局( FDA )批准了Iveric Bio公司的izervay ( avacincaptad pegolintravitreal solution )。
IZERVAY是一种新型补体C5蛋白抑制剂，包括一种名为avacincaptad pegol的药物，该药物可能通过靶向C5降低补体系统活性，延缓地理萎缩进程。 该公司在新闻发布会上表示，补体C5蛋白抑制剂IZERVAY是唯一获得批准的GA治疗方法，在2个3期临床试验中，12个月的主要终点GA进展率有统计学意义下降( p小于0.01 )。
顺便提一下，IZERVAY是世界上公认的第四个补体C5蛋白抑制剂，迄今已有3个C5补体抑制剂上市，但实际上两个都来自Alexion Pharmaceuticals公司。
Alexion开发的首个C5补体抑制剂soliris(Eculizumab )于2007年获批上市，2018年底，该公司又一款长效C5补体抑制剂ultomiris ( ravulizumab )上市。
第三个来自ChemoCentryx制药公司tavneos(AvacoPan )，于2021年10月经FDA批准上市。 Tavneos是10年来FDA首次批准ANCA相关血管炎药物，同时也是FDA批准的第一个口服补体5a受体抑制剂。
目前，世界上仍有较多的研究补体C5抑制剂，临床研究多以自身免疫性疾病为主，如阵发性夜间血红蛋白尿( PNH )、不典型溶血性尿毒症综合征( aHUS )、视神经脊椎炎谱系障碍( NMOSD )、老年性黄斑变性AMD等。
给药方面，IZERVAY通过玻璃体内注射直接进入眼内给药，可中断补体级联反应，延缓或阻断GA的进展。值得一提的是，IZERVAY是继syfovre(pegcetacoplan注射剂)之后，用于治疗地理萎缩的第二种药物。 SYFOVRE由Apellis制药公司开发，今年2月在美国得到批准。
该药物由两种肽组成，它们共同阻断一种叫做C3的补体系统蛋白，进而全面调控补体级联。 补体级联是人体免疫系统的一部分。 这两种药物的共同点都是通过阻断部分免疫系统来延缓眼部病变的发展，理论上保护视力。 但是，这种对视觉功能的好处没有得到证实。
FDA批准的IZERVAY基于GATHER1和GATHER2期临床试验，该试验包括700多名继发于AMD的GA患者，用于评估每月玻璃体内注射2 mg izer vay的安全性和有效性。
在两项试验的前12个月，患者随机接受IZERVAY2 mg或假手术组。 其中286名患者参加了GATHER1试验，448名患者参加了GATHER2期试验，两项重要研究的主要疗效终点均基于3个时间点(基线，第6个月和第12个月)眼底自体荧光测量的GA面积。
每次12个月的注册试验，初步分析显示，与假手术组相比，接受IZERVAY治疗的患者的GA增长率显著下降。 6个月前开始观察到病情进展减缓，治疗第一年减少了35%。
在整个GATHER临床试验计划中，接受2mg IZERVAY治疗的患者12个月报告的最常见不良反应()为结膜出血(眼透明内层以下出血) 13%，眼内压(眼内压升高)9%，视力不佳(8)。 这里特别指出的是，眼部或眼周感染患者及活动性眼内炎症患者禁用IZERVAY。IZERVAY可为GA患者提供额外的治疗选择，降低GA增长率和视力下降带来的风险。
(责任编辑：编辑露露)
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