FDA 于2022年4月28日批准了camzyos (mavacamten，2.5 mg，5 mg，10 mg，15 mg胶囊)用于治疗患有症状性纽约心脏协会( NYHA )-级阻塞性肥大型心肌病(梗阻性HCM )的成人，以改善性功能和症状。
Camzyos是首个也是唯一一个经FDA批准的心肌肌钙蛋白选择性转化和可逆抑制剂，针对梗阻性HCM的潜在病理生理学。
批准基于三期探险家-HCM试验的数据。 在基线情况下，约73%的随机患者为NYHA II类，27%为NYHA II类。 平均LVEF为74%，平均瓦尔萨尔瓦左心室流出道( LVOT )压差为73mm汞柱。基线平均堪萨斯市心肌病问卷-23(kccq-23 )临床总结得分( CSS )为71。 在第30周时，37%(n=45/123 )的患者服用Camzyos达到复合主要终点，混合静脉血氧张力( pVO )改善，患者比例增加2 ) 1.5毫升/公斤/分钟，加上NYHA分级升高至少一级或pVO升高2通过) 3.0毫升/公斤/分钟，且无加重。其中37%的患者达到主要终点，即功能能力和症状复合指标，而安慰剂组为17%。 差异为19%(95%置信区间： 9，30； p=0.0005 )。 另外，在第30周，患者接受Camzyos与安慰剂组相比，所有次要终点均有较大改善。
近日，百时美施贵宝( BMS )宣布加拿大卫生部批准camzyos ) mavacamten (纽约心脏协会)用于治疗NYHA )症状性阻塞性肥厚性心肌病( oHCM )成年患者-类。
目前已开展多中心、双盲、随机、安慰剂对照的3期临床登记研究——EXPLORER-CN，旨在评价mavacamten用于治疗有症状的oHCM中国患者的安全性和疗效。
(责任编辑：编辑露露)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
