camzyos(mavacamten )适用于有症状的纽约心脏协会( NYHA )II-III 类阻塞性肥厚性心肌病 (HCM) 的成人，以改善性功能能力和症状。Camzyos是首个和唯一一个被FDA批准的针对梗阻性HCM的潜在病理生理学心肌肌钙蛋白选择性转化和可逆性抑制剂。
批准基于三期EXPLORER-HCM试验的数据。 在基线情况下，约73%的随机患者为NYHA II级，27%为NYHA II级。 平均LVEF为74%，平均Valsalva左心室流出道( LVOT )梯度为73mmHg。 基线平均堪萨斯市心肌病问卷23(kccq-23 )临床总结评估( CSS )为71。 在第30周，服用Camzyos的患者中有37%(n=45/123 )达到复合主要终点，比例为混合静脉氧压( pVO 2)改善)1.5 mL/kg/min加上NYHA分级至少达到1或pVO 2改善的患者比例3.0 mL/kg/min，且定义为NYHA分级无恶化，安慰剂组为17%(n=22/128 )。 差异为19 % ( 95 % ci:9，30； p=0.0005 )。 另外，在第30周，与安慰剂组相比，接受Camzyos的患者在所有次要目标方面有了更大的改善，包括：基线运动后与LVOT峰梯度的平均变化[-47 mmHg和-10 mmHG； -35差( 95% CI:-43、-28； p小于0.0001 )，pVO 2和基线平均变化[1.4 mL/kg/min vs -0.1 mL/kg/min； 1.4差异( 95%ci:0.6、2.1； p小于0.0006 )，NYHA分级1级改善的患者数() ( 80 ) 65 )对40 ) 31 )； 差异34%(95%ci； 22%，45%； p小于0.0001 )，
KCCQ-23 CSS [14 vs 4； 差异9 ( 95 % ci:5，13 )； p小于0.0001]，KCCQ-23总症状评分( TSS )中基线平均变化( 12 vs 5))。
KCCQ-23物理约束( PL )下基线的平均变化( 15 vs 4) ) KCCQ-23物理约束( PL )下的基线平均变化) 652 )KCCQ-23CSS来源于kccq-23的总症状评分( TSS )和躯体限制( PL )评分。 CSS范围从0到100，分数越高表示症状和/或身体限制越轻。
关于安全性，在EXPLORER-HCM试验中，5%以上的患者出现头晕( 27 )对18 )、晕厥(6)对2 )，Camzyos组比安慰剂组更常见。
两组治疗组基线时均( SD )静息时LVEF为74 ) )6)。 30周治疗期间，Camzyos组LVEF相对于基线的平均( SD绝对为-4) )变化为8 )，安慰剂组为0%(7)。 第38周，试验药物中断8周后，两组治疗组平均LVEF与基线相似。 另外，Camzyos组7名(6% )患者和安慰剂组2名)患者在治疗期间经历了LVEF可逆性降低小于50 ) (中位数48 ) :范围35-49% )。在接受Camzyos治疗的7名患者中，LVEF在Camzyos中断后恢复。
(责任编辑：编辑露露)
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