肥厚型心肌病( HCM )是由心肌过度收缩和左心室充盈抑制引起的慢性进行性疾病，可导致虚弱症状和心脏功能障碍。 目前，中国估计约有110万至280万肥厚型心肌病患者，除了有限的症状缓解治疗方法外，没有有效的药物治疗选择。 在世界3期临床试验中，mavacamten显示出改变oHCM患者病情、恢复心脏功能的潜力。
近日，百时美施贵宝( BMS )宣布，美国食品药品管理局( FDA )受理首家心肌肌钙蛋白抑制剂camzyos ) mavacamten (申请新药补充)的申请( sNDA )，扩大适应证。 这是为了减少室间隔减容术的必要性。
这次的sNDA基于VALOR-HCM 3期研究( NCT04349072 )的结果。 这是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的三期研究，
在符合2011年ACC/AHA SRT指南且已复诊接受侵入性手术的有症状性阻塞性HCM，( nyha-级)患者中评估Camzyos。 超过100例患者参与了这项研究，这些患者按1:1的比例随机分配，接受mavacamten或安慰剂治疗。 该研究包括3个治疗期，共128周： 16周安慰剂对照期，16周积极治疗期(所有患者接受mavacamten治疗)、96周长期舒张期(所有患者继续接受mavacamten治疗)。
这项研究的主要目标是mavacamten治疗组与安慰剂组相比，决定第16周前或第16周进行SRT的患者数以及第16周符合SRT指南标准( LVOT梯度)50mmHg和nyha-级)的患者数复合。
次要终点为治疗第16周对运动梯度LVOT、NYHA分级、堪萨斯市心肌病问卷( KCCQ )、生物标志物的影响。
结果表明，VALOR-HCM研究达到主要终点和所有次要终点，具有高度统计学意义。 mavacamten的安全性与以前的研究一致，没有观察到新的安全信号。
迄今为止，2022年4月mavacamten已获美国FDA批准：纽约心脏协会( NYHA )心功能为-级的有症状性阻塞性肥厚型心肌病) oHCM )成年患者进行治疗，以改善功能和症状。2022年2月，国家药监局药品审评中心( CDE )授予mavacamten治疗oHCM的“划时代治疗药物”认证。
(责任编辑：编辑露露)
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