2022年4月，FDA批准了百时米施贵宝公司的camzyos(mavacamten，2.5mg，5mg，10mg，15mg胶囊)，用于治疗纽约心脏协会( NYHA )-类症状性阻塞性肥厚型心肌病成人，改善性功能能力和症状。
NYHA分类系统根据症状严重程度对心力衰竭进行分类，有4种不同症状的严重程度。 患有NYHA II级至级心力衰竭的人在舒适锻炼能力方面受到限制。
CAMZYOS是首个被FDA批准的口服、选择性转化和可逆性心肌肌钙蛋白抑制剂，也是治疗阻塞性肥厚型心肌病等遗传性心力衰竭的首剂。 其作用靶点是梗阻性肥厚型心肌病的潜在病理生理学，通过抑制过度肌钙蛋白肌动蛋白交叉桥形成和引起过度收缩、左心室肥大、顺应性降低的调节异常，降低心肌收缩力。
简而言之，肥厚型心肌病中心脏收缩过于剧烈。 CAMZYOS最大限度减少肌球蛋白和肌动蛋白之间的相互作用，防止心脏收缩过快。 当心脏放松的时候，足够的血液可以进入心脏，泵出身体的其他部分。
FDA的批准基于双盲、随机、安慰剂对照、平行组期EXPLORER-HCM临床试验( NCT03470545 )的结果，该试验招募了251名有症状的阻塞性肥厚型心肌病成人。
该试验主要复合终点为第30周混合静脉氧分压( pVO2)改善1.5mL/kg/min加NYHA分级改善至少一级或pVO2改善3.0mL/kg/min且NYHA分级未恶化受试者，研究结束时，在接受CAMZYOS治疗的受试者中，37%的受试者通过测量运动能力和症状的复合主要终点得到改善，而安慰剂组的比例为17%。 另外，在第30周，与安慰剂相比，CAMZYOS组受试者在所有次要终点均有改善。
在安全性方面，CAMZYOS具有与收缩功能障碍引起的心力衰竭风险相关的黑框警告。 治疗前和治疗中须进行左心室射血分数( LVEF )超声心动图评估。不建议LVEF低于55%的患者开始服用CAMZYOS。
研究中报道的最常见的不良事件是头晕和晕厥。 给怀孕妇女用药，也可能引起胎儿毒性。
CAMZYOS禁忌与中强CYP2C19抑制剂或强CYP3A4抑制剂、中强CYP2C19诱导剂或中强CYP3A4诱导剂同时使用。同时使用CAMZYOS和与这些酶相互作用的药物可能会引起危及生命的药物相互作用，如心力衰竭或失去效力。
(责任编辑：编辑露露)
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