梗阻性肥厚型心肌病由肌小节功能障碍引起，心肌增厚，阻碍或减少心脏流向身体其他部位的血流。 症状严重且有动态左心室流出道( LVOT )梯度的患者可能接受室间隔减容治疗( SRT )，减少隔壁的厚度，缓和堵塞。
SRT是侵袭手术或基于导管的手术。 SRT应用指南包括50mmHg以上的左室流出道( LVOT )坡度和纽约心脏协会( NYHA )3-4级或2级费力的晕厥或近晕厥。
美国食品药品监督管理局( FDA )批准了CamzYos ) mavacamten )在阻塞性肥大型心肌病中的补充新药申请) sNDA )，并将来自3期VALOR HCM试验( NCT04349072 )的数据纳入标签。
VALOR-HCM在第2次3期试验中，CAMZYOS显示梗阻性肥大型心肌病症状显著改善。
根据其标签目前包含的信息，使用CAMZYOS治疗可以显著减少16周接受SRT的症状性梗阻性肥厚型心肌病患者数量，减少16周以前决定进行SRT的患者数量。
Camzyos是一种变换和可逆的心肌肌钙蛋白抑制剂，可减少动态LVOT闭塞，改善心脏充盈压。 迄今为止，基于三期EXPLORER-HCM试验的结果，Camzyos一年前在美国获得批准，用于治疗nyha-级阻塞性肥厚型心肌病的成人，改善性功能能力和症状。
但值得注意的是，有关美国CAMZYOS的处方信息带有有关心力衰竭风险的黑框警告。 CAMZYOS可降低左心室射血分数( LVEF )，导致收缩功能障碍导致心力衰竭。 在接受CAMZYOS治疗之前和期间，LVEF的超声心动图评估是必要的。 不建议LVEF低于55%的患者开始服用CAMZYOS。 由于心力衰竭风险增加，CAMZYOS禁用与部分细胞色素P450抑制剂和诱导剂联合使用。
最新批准基于随机、双盲、安慰剂对照的3期VALOR-HCM试验。 在该试验中，112名患者以1:1的比例随机接受CAMZYOS或安慰剂治疗16周。
该研究的主要终点是由在第16周之前或第16周继续接受SRT，或在第16周确定符合SRT指南要求的患者比例构成的复合终点。分析结果显示，随机分配到CAMZYOS组的患者中有82%达到主要终点。
相比之下，18%的接受CAMZYOS的患者和77%的接受安慰剂的患者选择在第16周或第16周继续接受SRT，或在第16周满足SRT条件。
次要终点分析提示，使用CAMZYOS与运动后左心室流出道平均坡度、NYHA心功能分级改善比例及KCCQ-23 CSS评分变化相关。
(责任编辑：编辑露露)
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