血友病是血液中缺乏特定凝血因子而引起严重凝血障碍的遗传性出血性疾病，该病多为男性，由系伴性遗传引起。 血友病是最常见的先天性出血性疾病，患者主要症状为出血。但目前尚未开发出彻底根治该病的方法，最有效的治疗方法是替代治疗，补充不足的凝血因子是终止出血的主要措施。
最近，罗氏公司开发的适用于大多数甲型血友病患者的药物Hemlibra得到欧洲药品管理局( EMA )的批准，将其用途扩展到少数对因子药物耐药的患者。
甲型血友病的儿童和成人患者用这种药可以减少出血的发生频率。 此前，欧盟人类药品委员会( CHMP )对此发表了积极意见，因此该药可以得到EMA的批准。
Hemlibra作为双特异性抗体，可与因子IXa和x因子结合，模拟因子在血液中的作用。 3期HAVEN 3和HAVEN 4的研究表明，该药物具有显著的效益，另外，临床上也发现出血次数明显减少。 与传统因素预防相比，切口出血减少68%。
此次欧盟扩大Hemlibra标签后，表明该药适用于所有年龄组的甲型血友病患者，并有多种剂量可供选择。 目前，Hemlibra得到了世界60多个国家的许可。
罗氏公司的数据分析表明，该药对儿童和成人患者具有广泛的吸引力。 Hemlibra是近20年来首个无抑制剂重症血友病患者的新疗法。
(责任编辑：编辑露露)
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