大疱性表皮松解症是一种少见的遗传性皮肤病，影响婴幼儿和成人，以皮肤极其脆弱，轻微摩擦或创伤引起起泡、撕裂为特征。 在Filsuvez被批准之前，没有被批准的治疗方法。
Amryt制药于2022年6月23日宣布，欧洲委员会( EC )批准了外用凝胶filsuvez(OleoGel-s10 )，用于治疗6个月以上患者营养不良和交界性大疱性表皮松解症( EB )相关部分厚度伤口。
Filsuvez是基于桦木提取物的凝胶，含有很多被称为桦木醇的化合物。 现有研究表明，桦木醇应用于皮肤时，可通过激活皮肤细胞、抑制炎症促进伤口愈合。
2016年，该凝胶在欧洲以Episalvan的品牌名称获得批准，用于治疗部分厚度的皮肤伤口，即烧伤或因皮肤移植而失去皮肤表层的伤口。 这个伤口也发生在大疱性表皮松解症患者身上。
来自EASE试验( NCT03068780 )的三期数据支持EC对Filsuvez的批准。 EASE试验是EB患者中有史以来规模最大的全球性试验，在28个国家的58个研究点进行。
这包括3个月的双盲随机对照阶段，之后有24个月的非盲单臂阶段。 营养不良和交界性大疱性表皮松解症的目标伤口(面积在10cm和50 cm之间，存在时间21天以上且少于9个月)的患者在双盲阶段随机分组，按1:1比例考虑治疗，按护理标准应用创伤敷料。 23名患者参加了试验，包括156名儿童患者。 在完成双盲测试的患者中，100%进入非盲安全性随访阶段。
该实验实现了其主要目标，即加速接受Filsuvez治疗的患者伤口愈合。 具有统计学意义的是，41.3%的接受药物治疗的患者在45天内首次达到目标伤口愈合，而接受安慰剂凝胶治疗的患者为28.9%。次要目标： Filsuvez组首次伤口闭合时间平均37.7天，对照组44.5天。 但完全闭合伤口的比例与3个月以上伤口愈合差异无显著性。
参加者报告使用Filsuvez换药期间疼痛减轻，这在第14天具有统计学意义，3个月后显示受益倾向。
Filsuvez安全耐药良好，最常见的不良反应是伤口并发症、发热、伤口感染、瘙痒和贫血(健康红细胞水平低)。 所有结束三个月期限的参与者都进入了研究的扩展阶段，在此期间，每个人都用Filsuvez治疗两年。 目标是评估这种疗法的长期安全性。
(责任编辑：编辑露露)
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