Albireo制药公司的Bylvay(odevixibat)是一种非全身性回肠胆汁酸转运体抑制剂，全身暴露最小，在小肠局部起作用。目前美国FDA接受了该药用于治疗Alagille综合征的补充新药申请（sNDA）并同意进行优先审查，预计将在今年6月15日做出监管决定。
迄今为止，美国已获准用于治疗3个月以上进行性家族性肝内胆汁淤积症( PFIC )患者的瘙痒症，欧洲已获准用于6个月以上患者所有类型的PFIC的治疗。 如果第二种适应证得到了FDA的批准，可为Alagille综合征患者瘙痒症提供新的治疗选择。
Alagille综合征是一种少见的多系统遗传性疾病，影响肝、心、骨、眼、中枢神经系统、肾、面外观。 肝损伤是由于胆管的缺乏导致胆汁从肝脏流向小肠。 约95%的患者患有慢性胆汁淤积症，通常在出生后3个月内出现，88%的患者出现顽固性瘙痒症。
根据2022年AASLD肝脏会议提交的随机、双盲、安慰剂对照的3期ASSERT研究( NCT04674761 )阳性数据，Bylvay在Alagille综合征两个最明显的基因型JAG1和NOTCH2提供了瘙痒的早期、快速、临床意义和持续改善、胆汁酸显著减少和睡眠质量改善。
值得注意的是，Bylvay降低血清胆汁酸水平，这可能表明Bylvay可能随着时间的推移降低肝病的严重程度。
该sNDA是基于该研究的数据支持，包括63名未满17岁且通过基因诊断确诊为Alagille综合征的患者。 患者随机口服odevixibat或安慰剂每日一次，持续24周。
结果显示，与安慰剂相比，odvixibat治疗达到主要终点，第6个月瘙痒有统计学意义减少。 这是用PRUCISION观察者报告结果的刮痧得分测量的。 另外，与安慰剂相比，在第20周和第24周，观察到血清胆汁酸浓度(次要终点)从初期到平均值有统计意义的降低( P=0.001 )。
Odevixibat在研究中耐受性良好，整体不良事件的发生率与安慰剂相似。 11.4%的odvixibat治疗患者和5.9%的安慰剂治疗患者报告了药物相关性腹泻。
(责任编辑：编辑露露)
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