6月13日，Ipsen公司宣布美国FDA已批准Bylvay(odevixibat)用于治疗12个月以上年龄的Alagille综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒。Bylvay是一种每日一次的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂(IBATi ),在小肠局部发挥作用，全身暴露最小。
Bylvay于2021年被批准为美国进行性家族性肝内胆汁淤积症( PFIC )治疗胆汁淤积性瘙痒患者首选药物方案，欧洲批准用于6个月以上患者所有类型的PFIC治疗。值得一提的是，这是继2021年批准的进行性家族性肝内胆汁淤积相关瘙痒之后，Bylvay在美国批准的第二大适应症。
FDA批准基于2022年美国肝病研究协会大会公布的期ASSERT研究阳性数据，表明Bylvay在治疗开始后早期就对瘙痒提供了具有较高统计学意义和临床意义的持续改善。90%以上的患者为瘙痒反应者( 24周内任意时间≥1点变化)。
Alagille综合征研究中报道的最常见的不良反应是腹泻、腹痛、血肿和体重减轻。 患者尚未停用研究药物，约96%的临床试验受试者转为非盲扩增研究。
目前，该公司已向欧洲药品管理局( EMA )提交Bylvay，寻求ALGS的认可。 2023年第二季度将获得人用药品委员会的意见，并于2023年下半年做出最终的EMA监管决定。
而开发该药的第三适应证用于少见的儿科胆汁淤积性肝病、胆道闭锁，该试验处于期BOLD试验的后期开发阶段。
(责任编辑：编辑露露)
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