美国FDA批准ALKERAN( Melphalan)的两个适应症：（1）作为高剂量药物调节多发性骨髓瘤(MM)患者的造血干细胞移植(ASCT)之前的治疗；（2）对于MM患者的保守性治疗，适用于口服治疗不合适的患者。这是第一款被FDA批准的高剂量用在MM治疗的药物。
该批准是基于一项多中心、开放标签、单臂、非随机试验。61名患者有多发性骨髓瘤症状, 并至少有2x106CD34+细胞冷冻保存。中位年龄为62岁(32岁至73岁)；57% 为男性，80% 为白人，18% 为女性，2% 为亚裔。在ASCT (第0天) 之前连续两天(第2天和第3天) 通过静脉输液, 以100 mg/m2/天的剂量，用超过30分钟的时间给药。国际骨髓瘤工作组按照标准对ASCT 手术前的疾病反应与移植后90至100天的疾病反应进行了评估。此外, 还评估了成功的清髓化和移植的时间。整体反应率(部分反应或更好) 从ASCT 手术前的79% (61例患者中的48人) 提高到移植后90至100天的95% (61例患者中的58人)。在ASCT 手术前, 完全响应的患者人数也增加到移植后90至100天的16% (61例患者中的10人)。
在至少50% 使用Melphalan治疗的多发性骨髓瘤患者中, 观察到的最常见不良反应是中性粒细胞计数减少、白细胞计数减少、淋巴细胞计数减少、血小板计数减少、腹泻、恶心、疲劳、低钾血症、贫血和呕吐。
Melphalan的重要新闻
Melphalan可能引起以下严重副作用。
过敏反应、症状可能包括以下内容。
皮疹、肿块或荨麻疹
脸部、眼皮和嘴唇肿了
突然感到呼吸困难
发热和感染的征兆(咽喉痛、口腔痛、泌尿系统的问题)
意外擦伤和出血
极度疲劳、头晕、无法呼吸
血细胞和血小板数量减少
感觉恶心、呕吐、腹泻
口腔溃疡(见于高剂量Melphalan ()
脱发(见于高剂量Melphalan )
肌肉问题会导致疼痛、紧张、刺痛、烧灼、麻木
血液中尿素含量上升
不常见的副作用：
红细胞减少导致疲劳、呼吸困难、头晕、头痛、皮肤和眼睛发黄
肺部问题会导致咳嗽、呼吸困难
由于肝脏问题，黄疸(眼睛和皮肤变白)
口腔潰瘍
皮膚
白血病
女性月经停止
什么是Melphalan？
Melphalan是一种处方药， 用于多发性骨髓瘤的癌症患者： 在接受干细胞移植(调理治疗) 之前使用或者作为缓解症状(姑息治疗) 的护理的一部分。
目前尚不清楚Melphalan 在儿童身上是否安全有效。
在您使用Melphalan前，请告知您的医生您的所有医疗状况，包括：
有感染
进行化疗
恶心、呕吐或腹泻
有肝肾问题
怀孕或计划怀孕：Melphalan可能伤害胎儿，不要在使用Melphalan治疗期间和治疗后怀孕。如果您在使用Melphalan治疗期间怀孕， 立即告诉您的医生。
能够怀孕的女性应在使用Melphalan治疗期间和治疗后使用有效的节育手段，与您的医生商谈在使用Melphalan治疗后仍然需要节育的时间。
有能够怀孕的女性伴侣的男性应在使用Melphalan 治疗期间和之后使用有效的节育手段，与您的医生商谈在使用Melphalan治疗后仍然需要节育的时间。
母乳喂养或计划母乳喂养：目前还不知道Melphalan是否会进入母乳，在使用Melphalan治疗期间， 不应母乳喂养。
告诉您的医生您服用的所有药物， 包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。
我将如何使用Melphalan？
Melphalan只能由在治疗血液问题或癌症方面有经验的专业医生给您开处方。医生注射Melphalan。 它是无菌粉末，通过溶解和稀释进行静脉输液。
Melphalan注射给药：静脉输液或经身体特定部位动脉注入体内。
医生决定用量。 Melphalan的剂量取决于体重或体表面积、使用的其他药物、病情、年龄和是否存在肾脏问题。
在接受Melphalan治疗期间，医生会定期进行血液检查。 这是为了检查血液中的细胞数，医生根据检查结果可能会改变剂量。
你的医生会给你注射Melphalan，所以你不太可能过量用药。 如果你觉得用药过度或错过了剂量，请告诉医生或护士。
使用时应该注意的其他问题：
有以下问题时，请不要使用Melphalan。
对药物中任何成分的过敏：过敏反应的症状可能包括呼吸急促或呼吸困难的面部、嘴唇、舌头或身体其他部位肿胀； 皮肤上有皮疹、瘙痒、荨麻疹。
感染或高烧时请不要使用Melphalan。 你的医生可能会推迟治疗直到感染消失。 轻度疾病，如感冒，通常不是推迟治疗的理由。
如果想怀孕或成为父亲，请不要使用Melphalan。 注射Melphalan可能会损害卵子和精子。 当你或你的伴侣接受这种药物治疗时，你必须采取可靠的避孕方法。
任何一方必须在停止服用该药后至少12周内避免怀孕。
怀孕或母乳喂养期间，请不要使用Melphalan，除非您和医生讨论了风险。
有效期过后，如果包装破裂或有篡改的迹象，请不要使用此药。
儿童的安全性和有效性尚未确定。
你必须做的事情：
定期去看医生，医生可以检查你的疾病进展情况，确保药物有效。
请告诉其他医生、牙医、药剂师你在使用Melphalan。 特别是在计划开始新药或放疗的情况下。
未经医生批准请勿接种疫苗。 Melphalan可能会降低你身体的抵抗力，引起感染。
如果你怀孕、计划怀孕或做父亲，请向医生咨询。
如果您计划接受手术，请告诉医生您正在使用Melphalan。
避免接触感染的人；如果您认为您可能会感染， 或者发烧、发冷、咳嗽、喉咙嘶哑、背部或侧面疼痛， 或者觉得排尿疼痛或困难， 请立即咨询医生。使用牙刷、牙签、牙线时请注意。 牙科就诊前，请咨询医生。 医生、牙医、护士和药剂师可能会推荐其他清洁牙齿和牙龈的方法。
使用剃刀、指甲刀等尖锐物品时，请注意不要切自己。
避免接触运动或其他可能擦伤或受伤的情况。
我该如何保存Melphalan？
请放在孩子够不到或看不见的地方。
在有效期限之后请勿使用Melphalan。
请勿将Melphalan储存在30以上的环境中。 请不要冷藏。
避免光线照射到Melphalan上。
Melphalan注射液供医生使用。 注射液准备好后，立即使用，不要储存或冷藏。
(责任编辑：编辑露露)
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