【商品名】:Cerdelga
【药品名】:eliglustat 依利格鲁司
【处方药】：是
【包装规格】：硬胶囊 84毫克/粒
【计价单位】：盒
【生产厂家】:赛诺菲-安万特 (Sanofi aventis, S.A)
【作用机理】
Eliglustat是葡糖神经酰胺合酶的有效和特异性抑制剂，可作为GD1的底物还原疗法（SRT）。SRT旨在降低主要底物糖基神经酰胺（GL-1）的合成速率，使其与GD1患者的分解代谢速率受损相匹配，从而防止了糖基神经酰胺积聚并减轻临床表现。
【药效学作用】
在未接受过治疗的GD1患者的临床试验中，这些患者中的大多数患者血浆GL-1水平升高，而在Cerdelga治疗后降低。此外，在GD1的一项临床试验中，采用酶替代疗法（ERT）稳定的患者（即在开始进行Cerdelga治疗之前已经达到ERT的治疗目标），大多数患者的血浆GL-1水平正常，而在Cerdelga治疗后降低。
【适应症】
Cerdelga适用于CYP2D6弱代谢者（PMs），中间代谢者（IMs）或广泛代谢者（EMs）的Gaucher疾病1型（GD1）成年患者的长期治疗。
最近，戈谢病药物Cerdelga(Eliglustat )得到欧盟批准，作为特定1型戈谢病成年患者的一线口服治疗。
Cerdelga是一种强效特异性神经酰胺类似物抑制剂，以葡萄糖神经酰胺合成酶为靶点，可降低葡萄糖神经酰胺的产生。Cerdelga适用于肝脏药物代谢酶细胞色素p4502d6(cyp2d6)代谢基因型为弱代谢、中等代谢、快速代谢的1型戈谢病成年患者的长期治疗，但不适合超速代谢者。
【给药方式和方法】
对Cerdelga的治疗应由对高雪氏病有丰富知识的医生开始和监督。
【用法和用量】
CYP2D6中间代谢物( IMs )和广泛代谢物( EMs )中，推荐剂量为84mg伊立格列奈每日2次。 在CYP2D6弱代谢者( PMs )中，推荐剂量为每日一次伊立格列奈84mg。
如果错过剂量，必须在下一预定时间服用处方量； 下一剂不能加倍。
【特殊人群】
1.CYP2D6超急速代謝者（URMs）不確定代謝者
Eliglustat不应用于CYP2D6超快速代谢者( URM )或不确定的代谢者。
2.肝臓不全患者
在严重( Eld-Pugh C级)肝功能衰竭的CYP2D6广泛代谢者中禁用釉基质蛋白。
在CYP2D6中度肝损伤的广泛代谢者( EMs ) ( Child-Pugh B系)中，不推荐使用伊立格列奈。
具有轻度肝功能衰竭的CYP2D6广泛代谢者( EM ) ( Child-Pugh A系统) )不需要调整剂量，建议每日两次使用84mg。
CYP2D6中度代谢者( IMs )或弱代谢者( PMs )肝功能衰竭程度如何，不建议使用eliglustat。
在轻度或中度肝功能衰竭的CYP2D6广泛代谢者( EMs )中，使用强或中度CYP2D6抑制剂时禁忌使用Cerdelga。
轻度肝功能衰竭的CYP2D6广泛代谢者( EMs )应考虑使用弱CYP2D6抑制剂或强、中或弱CYP3A抑制剂，每日84 mg eliglustat剂量。
3 .肾功能衰竭患者
在轻度、中度或重度肾功能衰竭的CYP2D6广泛代谢者( EMs )中，不需要调整剂量，建议每日两次给予84mg艾力格列奈。在具有终末期肾病( ESRD )的CYP2D6 EMs中，不推荐使用釉基质蛋白。
不建议在轻度、中度或重度肾功能衰竭或具有ESRD的CYP2D6中间代谢物( IMs )或弱代谢物)中使用厄格司他。
4.高齢者
治疗老年人的经验有限。 数据表明不需要调整剂量。
5.儿童和青少年人群
Cerdelga在18岁以下儿童和青少年中的安全性和疗效尚不确定。 没有数据。
【给药方法】
Cerdelga是口服的。 胶囊应完全吞咽，以水吞咽为宜，不得压碎、溶解或打开。
胶囊可以和食物一起服用，也可以不一起服用。 请避免葡萄柚或其果汁。
【禁忌症】
对活性物质或第6.1节所述赋形剂过敏。
CYP2D6中间代谢者( IMs )或广泛代谢者( EMs )接受强或中度CYP2D6抑制剂和强或中度CYP3A抑制剂的患者，以及CYP2D6弱代谢者( PMs )接受强CYP3A抑制剂的患者。
在这些条件下使用Cerdelga时，Eliglustat血浆浓度显着上升。
由于eliglustat血浆浓度显着增加，因此，Cerdelga被严重肝功能衰竭的CYP2D6广泛代谢者( EMs )和具有强或中度CYP2D6抑制剂的轻度或中度肝功能衰竭的CYP2D6广泛代谢者( EMs )所禁忌。
(责任编辑：编辑露露)
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