【生产企业】Sanofi
【规格】100mg/瓶，avalglucosidase alfa-ngpt为白色至淡黄色冻干粉，装于用于复溶的单剂量小瓶中。
【商标】Nexviazyme
【通用名】avalglucosidase alfa-ngpt for injection
【贮藏】将装有Nexviazyme的小瓶冷藏在2℃至8℃。请勿在药瓶上的有效期过后使用Nexviazyme
【Nexviazyme适应症】
Nexviazyme (avalglucosidase alfa-ngpt)是一种水解溶酶体糖原的特异性酶，用于治疗1岁及以上晚发型庞贝氏症(溶酶体酸α-葡糖苷酶[GAA]缺乏)的患者。
2021年8月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准赛诺菲(Sanofi)的Nexviazyme (avalglucosidase alfa-ngpt)注射剂，用于治疗1岁及以上晚发型庞贝氏症患者。庞贝氏症是一种进行性和衰弱性肌肉疾病，会损害人的运动和呼吸能力。Nexviazyme是一种酶替代疗法(ERT)，旨在特异性靶向甘露糖-6-磷酸(M6P)受体，这是庞贝氏病中酶替代疗法的细胞摄取的关键途径。Nexviazyme已经在临床试验中被证明可以改善患者的呼吸功能和步行距离。
庞贝病是由溶酶体酶酸α-葡萄糖苷酶(GAA)遗传缺陷或功能障碍引起的，这导致全身肌肉细胞中糖原的积累。糖原的积累导致肌肉不可逆的损伤，包括支持呼吸功能的横膈膜和影响运动能力、功能耐力和呼吸的骨骼肌。
【Nexviazyme推荐剂量和给药方法】
一、推荐剂量及用法
Ÿ 在使用Nexviazyme之前，考虑使用抗组胺药、解热镇痛药和/或皮质类固醇。
Ÿ Nexviazyme必须在使用前重新配制和稀释。
Ÿ Nexviazyme以静脉输液形式给药。对于体重：
Ø ≥30 kg，建议剂量为每两周20 mg/kg（实际体重）
Ø < 30 kg，建议剂量为每两周40 mg/kg（实际体重）
Ÿ 初始建议输注速率为1mg/kg/小时。如果没有发生输注相关反应(IAR)，则每30分钟逐渐增加输注速率。
【Nexviazyme不良反应】
1.头痛，2.疲劳，3.腹泻，4.恶心，5.关节疼痛，6.头晕、7.肌肉疼痛，8.痒，9.呕吐，10.呼吸急促，11.皮肤发红、12. 麻木和刺痛
13.荨麻疹
免疫原性
ADA交叉反应性研究显示，avalglucosidase alfa-ngpt抗体与alglucosidase alfa具有交叉反应性。
(责任编辑：编辑露露)
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