FDA批准Pyrukynd用于治疗PK缺乏症的溶血性贫血
FDA已批准mitapivat（Pyrukynd，Agios Pharmaceuticals）用于治疗患有丙酮酸激酶（PK）缺乏症的成人溶血性贫血，这是一种终生罕见的溶血性贫血。
ACTIVATE 和 ACTIVATE-T 研究表明，mitapivat 在显着改善 PK 缺乏症的溶血和贫血方面, FDA 批准了 mitaivat这种靶向药物，这也是第一个治疗 PK 缺乏症的疾病改善药物，对于这些患者来说，这是一个令人鼓舞的一步，解决了一个重大的未满足需求。Mitapivat 预计将在批准后约 2 周在美国上市。FDA 对该药物进行了优先审评，米塔匹伐之前被授予孤儿药资格。
FDA 的批准基于 ACTIVATE 和 ACTIVATE-T 两项研究的结果。这些研究包括没有定期输血 (ACTIVATE) 和定期输血 (ACTIVATE-T) 的 PK 缺陷个体。ACTIVATE 试验达到了其主要终点，mitapivat 证明不定期输血的 PK 缺乏症患者的血红蛋白显着增加。
大约 40% 接受米他立伐治疗的个体实现了血红蛋白反应，而安慰剂没有个体实现这一目标。与安慰剂相比，所有预先指定的次要终点（包括溶血标志物和无效红细胞生成）均显示出使用米他伐特的统计学显着改善。当使用每日丙酮酸激酶缺乏日记进行评估时，接受米塔匹伐治疗的个体出现黄疸、呼吸急促和疲倦。
10% 的个体发生严重不良事件 (AE)，包括心房颤动、胃肠炎、肌肉骨骼疼痛和肋骨骨折。最常见的 AE 包括 PK 缺乏个体的实验室异常是关节痛、背痛和尿酸盐增加。此外，对于男性，这包括减少雌二醇和雌酮。
此外，在 ACTIVATE-T 试验中，mitapivat 还达到了其主要终点，并证明了定期输血的个人输血负担具有临床意义和统计学意义的显着降低。
大约 33% 的个体实现了输血减少反应，定义为在 24 周固定剂量期间输血负担减少等于或大于 33%。这与标准化为 24 周的个体历史输血负担进行了比较。此外，大约 22% 的个体在固定剂量期间没有输血，并且本研究中报告的 AE 与 ACTIVATE 研究中观察到的一致。
一项针对先前参加过 2 项 3 期研究中的任何一项的 PK 缺乏症患者的扩展研究正在进行中，并将评估 mitaivat 的疗效、长期安全性和耐受性。
(责任编辑：香港祺昌药业)
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