罕见病新药Bylvay可用于肝内胆汁淤积症患

罕见病新药Bylvay让肝内胆汁淤积症患者看到希望

 

    罕见病创新药BYLVAY（Odevixibat 奥维昔巴特）被成功引进用于治疗“进行性家族性肝内胆汁淤积症”。该药物作为今年7月获FDA和EMA批准上市的创新药物，值得一提的是，它从海外获批到引入国内“先行先试”仅仅耗时不到一个月。如此快速的引进和应用，让国内很多肝内胆汁淤积症患者看到了治疗的希望。

 

    Albireo公司生产的BYLVAY作为是一种每日口服一次、非全身性回肠胆汁酸转运体（IBAT)抑制剂，早在2021年7月16日被欧洲药品管理局（EMA）批准用于治疗6个月及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC)患者。在7月20日又获FDA批准用于3个月及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC)患者的瘙痒治疗。

 

    近几年来，我国对罕见病的研究和药物的引进可以说是让国内罕见病患者看到了新的希望，只要致力于为患者提供创新疗法，才能不断提高罕见病药品在国内的可及性，让广大的中国罕见病患者从中受益。

 

关于进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)

 

    关于进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)：这是一组常染色体隐性遗传性疾病。因基因突变导致胆汁排泌障碍，发生肝内胆汁淤积，患上这类疾病的患者最后极大可能发展为肝衰竭。PFIC与重度瘙痒、血浆中胆汁酸蓄积和危及生命的进行性肝病相关，可能需要肝移植。该疾病通过药物干预的效果十分有限，患者只能通过手术干预起到改善瘙痒或减少肝移植需要的作用。因此，进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)在症状缓解和延缓肝病进展方面，还需继续探索和努力满足患者显著的医疗需求。

 

(责任编辑：香港祺昌药业)