在美国食品和药物管理局（FDA）批准 Ascendis制药的Skytrofa（lonapegsomatropin-TCGD）治疗有一年以上从内源性生长激素（GH）分泌不足生长障碍的儿童。GHD 是一种严重的孤儿病，特点是身材矮小和代谢并发症。在这种情况下，垂体不会产生足够的生长激素。
Skytrofa 是一种每周注射一次的药物，是 FDA 批准的第一种通过在一周内持续释放来提供生长激素的药物。批准包括新的 Skytrofa 自动注射器和墨盒，家庭可以在室温下储存长达六个月。
该批准基于 III 期身高试验数据，该数据将 Skytrofa 与辉瑞公司在 161 名未接受过治疗的 GHD 儿童中每天注射的促性腺激素（生长激素）进行了比较。主要终点是 52 周时的年度身高速度 (AHV)。其他终点包括不良事件、注射部位反应、抗 hGH 抗体的发生率、年化身高速度、身高 SDS 的变化、患有 IGF-1 SDS 的受试者比例、3 岁以下患者的 PK/PD 和偏好对 Skytrofa 的满意和满意。在第 52 周，Skytrofa 的 AHV 差异为每年 0.9 厘米，而 Genotropin 的差异为每年 10.3 厘米。
德克萨斯州沃思堡的临床研究员和儿科内分泌学家 Paul Thornton 博士说：“Skytrofa的批准代表了 GHD 儿童及其家人的一个重要的新选择，他们现在将有一个每周一次的治疗选择。在关键的头对头临床试验中，与生长激素相比，每周一次的 Skytrofa 在第 52 周显示出更高的年化身高速度。这种每周一次的治疗可以减轻治疗负担，并有可能取代 30 多年来一直是护理标准的每日生长激素疗法。”
“Skytrofa 是第一个使用我们创新的 TransCon 技术平台的产品，我们从设计阶段到非临床和临床开发、制造和设备优化，再到患者，”Ascendis 的总裁兼首席执行官 Jan M. Mikkelsen 。“它反映了我们通过在多个治疗领域开发高度差异化的专有产品管道来解决未满足的医疗需求的承诺和奉献精神。我们感谢患者、护理人员、临床医生、临床研究人员和我们的员工，他们都为将这种新的治疗方案带给美国的 GHD 儿童做出了贡献。”
MAGIC Foundation 首席执行官兼联合创始人 Mary Andrews 补充说：“患者及其家人现在可以选择每周一次的生长激素，这真是太好了。GHD 在我们的孩子中经常被忽视和治疗不足，对家庭来说可能具有挑战性。我们对这个消息感到兴奋，因为治疗 GHD 很重要，而且孩子们的成长时间很短。”
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