开发罕见疾病疗法的全球生物制药公司 Zogenix在近日宣布，日本厚生劳动省 (MHLW) 已授予孤儿药FINTEPLA（芬氟拉明）口服溶液的药物指定，Zogenix 作为与 Dravet 综合征相关的癫痫发作的潜在治疗方法正在日本开发。
Dravet 综合征是一种罕见的婴儿和儿童癫痫，其特征是频繁和严重的难治性癫痫发作、相关的住院治疗和医疗紧急情况、显着的发育和运动障碍以及突然过早死亡的风险增加。
MHLW 对孤儿药物指定的认证遵循日本药事和食品卫生委员会 (PAFSC) 第一药物委员会于 7 月 28 日签署的协议，授予 FINTEPLA 治疗 Dravet 综合征的孤儿药物指定。PAFSC 隶属于厚生省，由来自不同领域的多个专家委员会组成，他们是药物批准（J-NDA、s-NDA）和孤儿药指定的决策机构。在日本，孤儿药指定可授予旨在治疗少于 50,000 名患者的疾病或被指定为顽固性且对改善医疗保健的需求很高的疾病的候选药物。
Zogenix 有望在今年晚些时候为 FINTEPLA 提交 J-NDA 用于治疗与 Dravet 综合征相关的癫痫发作。如果获得批准，该产品将通过与日本领先的医药产品开发商和分销商 Nippon Shinyaku, Co., Ltd. 的独家分销协议在日本上市。
Zogenix 总裁兼首席执行官 Stephen J. Farr 博士说：“FINTEPLA 在日本被指定为孤儿药是我们满足全球严重、罕见癫痫患者未满足需求的使命的一个重要里程碑。 . “我们很自豪能够与日本的患者、医生和监管机构合作实现这一里程碑，并加强我们与 MHLW 合作的承诺，为日本患有 Dravet 综合征的患者和家庭提供这种急需的潜在治疗选择。”
关于 Dravet 综合征
Dravet 综合征是一种罕见的、毁灭性的、终生的癫痫病，通常从婴儿期开始，以频繁的、难以治疗的癫痫发作、显着的发育、运动和行为障碍以及突然意外死亡的风险增加为特征癫痫 (SUDEP)。影响美国 15,700 名活产婴儿中的 1 名和欧洲 20,000 至 40,000 名活产婴儿中的约 1 名，大多数患者都会经历一个发育迟缓的过程，认知、运动和行为缺陷会持续到成年。由于与疾病相关的沉重的身体、情感、护理和经济负担，Dravet 综合征严重影响了患者、家庭和护理人员的生活质量。
关于 FINTEPLA
FINTEPLA 是一种处方药，用于治疗 2 岁及以上患者与 Dravet 综合征相关的癫痫发作。FINTEPLA 具有抑制癫痫发作的双重活性：作为一种血清素能药物，作为一种有效的 5-HT 释放剂，对 5-HT1D、2A 和 2C 受体具有激动剂活性，以及??作为 Sigma1R 的正调节剂。芬氟拉明在美国和欧洲获得批准，并在日本开发用于治疗与 Dravet 综合征相关的癫痫发作。
在多项临床研究中，FINTEPLA 证明了与 Dravet 综合征相关的惊厥性癫痫发作的显着和持续减少。在两项关键的 3 期试验中，与安慰剂相比，FINTEPLA 的所有剂量组每 28 天的惊厥发作频率的降低在统计学上显着更大。
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