Avalglucosidase Alfa-ngpt是一种酶替代疗法 (ERT),适用于 1 岁及以上的患者，它旨在靶向 6-磷酸甘露糖 (M6P) 受体。根据新闻稿，这种受体是细胞摄取庞贝病酶替代疗法的关键途径。
庞贝病是一种使人衰弱和进行性的疾病，会显着抑制活动能力和呼吸。庞贝病在美国影响了大约 3500 人，可以表现为婴儿发病或迟发性疾病。婴儿型庞贝病是最严重的形式，发病迅速，而迟发性庞贝病会随着时间的推移逐渐损害肌肉。迟发性庞贝病的症状可出现在任何年龄，但由于临床表现的广泛性和疾病的进行性，诊断可能需要 7 到 9 年的时间。随着疾病的进展，患者可能需要机械通气来帮助呼吸或使用轮椅来帮助活动。
该疾病是由溶酶体酶酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）的??遗传缺陷或功能障碍引起的，GAA会导致肌肉细胞中糖原的积聚。这种积累会对肌肉造成不可逆转的损害，包括支持呼吸功能的横膈膜和影响活动能力、功能耐力和呼吸的骨骼肌。
该批准基于关键的 3 期 COMET 试验，在该试验中，阿伐糖苷酶 α-ngpt 显示出晚发型庞贝病患者呼吸功能和步行距离测量的改善。根据新闻稿，与基线相比，接受阿伐糖苷酶 α-ngpt 的患者在第 49 周预测的用力肺活量百分比提高了 2.9 分。通过 6 分钟步行测试测量的功能耐力是该试验的一个关键次要终点。与基线相比，在第 49 周接受阿伐糖苷酶 α-ngpt 治疗的患者多走 32.2 米。值得注意的是，在第 49 周接受阿瓦糖苷酶 α-ngpt 治疗的患者比接受阿糖苷酶 alfa 治疗的患者多走 30 米。在 49 周的双盲主动控制期内，2 名 (2%) 接受阿伐糖苷酶 α-ngpt 治疗的患者和 3 名 (6%) 接受阿糖苷酶 α 治疗的患者报告了严重不良反应。接受阿伐糖苷酶 α-ngpt 治疗的患者最常报告的不良反应是头痛、瘙痒、恶心、荨麻疹和疲劳。
此外，13 名 (25%) 的阿瓦糖苷酶 α-ngpt 治疗接受者和 16 名 (33%) 的阿糖苷酶 alfa 患者报告了输注相关反应。超过 1 名接受阿伐糖苷酶 α-ngpt 治疗的患者报告的输液相关反应为轻度至中度，包括头痛、腹泻、瘙痒、荨麻疹和皮疹。这些输液相关反应均不严重。该药物每 2 周作为单一疗法给药，推荐剂量基于体重。
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