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诺华研究证明Zolgensma用于无症状 SMA 患者

时间:2021-06-21 22:02来源:未知 作者:编辑露露 点击: 次 tag:Zolgensma  
近日,诺华在欧洲神经病学 (EAN) 虚拟大会上展示了其 III 期研究的结果,该研究表明 Zolgensma 可能对有症状的 SMA 患者以及对有症状的儿童(包括那些患有基线严重 SMA的患者)产生影响。
    最新数据显示,诺华公司的脊髓性肌萎缩症基因疗法Zolgensma可能允许在青少年出现明显症状前使用。近日,诺华在欧洲神经病学 (EAN) 虚拟大会上展示了其 III 期研究的结果,该研究表明 Zolgensma 可能对有症状的 SMA 患者以及对有症状的儿童(包括那些患有基线严重 SMA的患者)产生影响。 Zolgensma早在2019年首次获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准。
 
    来自 III 期 SPRINT 研究的数据发现,接受治疗的两份队列中的14 名无症状 儿童都可以独立坐下超过 30 秒。此外,大多数患者可以继续独立站立和独立行走,而且大多数在正常发育的范围内。
 
    无症状 SMA 患者如果不及时治疗,最终会失去运动功能,导致过早死亡。诺华基因疗法首席医疗官 Shephard Mpofu 表示,已有 1,200 多名儿童在诊所或商业上接受了 Zolgensma治疗。出现症状之前接受 Zolgensma 治疗时,所有患者不仅存活了下来,而且还茁壮成长,主要表现为能够自己呼吸和进食,独立坐着,许多人可以站立和行走。如果新生儿继续出现 1 型 SMA 的严重症状,这种破坏性的疾病,会剥夺儿童说话、进食、坐起甚至呼吸的能力。因此,SPR1NT 试验的结果是非常有益处的。
 
   除了 SPRINT 数据外,诺华还披露了来自 III 期 STRIVE-EU 研究的数据,该研究表明 Zolgensma用于治疗可迅速改善运动功能。82%的患者达到了 1 型 SMA 自然病程中未观察到的运动里程碑,包括那些患有更严重疾病的患者。其中,79% 的人能够 独立站立。这个显著的结果,为 Zolgensma 提供了强有力的临床证据,表明即使在患有更严重疾病的患者中,Zolgensma 也非常有效,而且显示出一致的安全性。
 
   关于脊髓性肌萎缩症
 
    脊髓性肌萎缩症是一种致命的遗传性神经肌肉疾病,其特征是婴儿和幼儿进行性的、使人衰弱的肌肉无力。SMN1 基因的突变导致了这种疾病。SMA 的特征是脊髓和下脑干中运动神经元的丧失,导致严重的进行性肌肉萎缩和虚弱。随着时间的推移,最严重的 SMA 患者可能会瘫痪,呼吸和吞咽困难,导致死亡。SMA 1 是最常见的 SMA 形式,约占所有病例的 60%。据估计,大约每 11,000 名婴儿中就有 1 名患有 SMA。 



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