最新数据显示，诺华公司的脊髓性肌萎缩症基因疗法Zolgensma可能允许在青少年出现明显症状前使用。近日，诺华在欧洲神经病学 (EAN) 虚拟大会上展示了其 III 期研究的结果，该研究表明 Zolgensma 可能对有症状的 SMA 患者以及对有症状的儿童（包括那些患有基线严重 SMA的患者）产生影响。 Zolgensma早在2019年首次获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准。
来自 III 期 SPRINT 研究的数据发现，接受治疗的两份队列中的14 名无症状 儿童都可以独立坐下超过 30 秒。此外，大多数患者可以继续独立站立和独立行走，而且大多数在正常发育的范围内。
无症状 SMA 患者如果不及时治疗，最终会失去运动功能，导致过早死亡。诺华基因疗法首席医疗官 Shephard Mpofu 表示，已有 1,200 多名儿童在诊所或商业上接受了 Zolgensma治疗。出现症状之前接受 Zolgensma 治疗时，所有患者不仅存活了下来，而且还茁壮成长，主要表现为能够自己呼吸和进食，独立坐着，许多人可以站立和行走。如果新生儿继续出现 1 型 SMA 的严重症状，这种破坏性的疾病，会剥夺儿童说话、进食、坐起甚至呼吸的能力。因此，SPR1NT 试验的结果是非常有益处的。
除了 SPRINT 数据外，诺华还披露了来自 III 期 STRIVE-EU 研究的数据，该研究表明 Zolgensma用于治疗可迅速改善运动功能。82%的患者达到了 1 型 SMA 自然病程中未观察到的运动里程碑，包括那些患有更严重疾病的患者。其中，79% 的人能够 独立站立。这个显著的结果，为 Zolgensma 提供了强有力的临床证据，表明即使在患有更严重疾病的患者中，Zolgensma 也非常有效，而且显示出一致的安全性。
关于脊髓性肌萎缩症
脊髓性肌萎缩症是一种致命的遗传性神经肌肉疾病，其特征是婴儿和幼儿进行性的、使人衰弱的肌肉无力。SMN1 基因的突变导致了这种疾病。SMA 的特征是脊髓和下脑干中运动神经元的丧失，导致严重的进行性肌肉萎缩和虚弱。随着时间的推移，最严重的 SMA 患者可能会瘫痪，呼吸和吞咽困难，导致死亡。SMA 1 是最常见的 SMA 形式，约占所有病例的 60%。据估计，大约每 11,000 名婴儿中就有 1 名患有 SMA。
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