2021 年 6 月 16 日，美国食品和药物管理局批准 avapritinib（Ayvakit，Blueprint Medicines Corp.）用于晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）的成年患者，包括侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、伴有相关血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症患者(SM-AHN) 和肥大细胞白血病 (MCL)。
研究人员分析了 EXPLORER 和 PATHFINDER 研究对 AdvSM 患者的疗效结果。反应持续时间 (DoR)、反应时间、肥大细胞负荷的个体测量变化和总体反应率 (ORR) 被视为额外的功效测量。在 EXPLORER (NCT02561988) 和 PATHFINDER (NCT03580655) 中评估了疗效，这两项多中心、单臂、开放标签临床试验招募了 AdvSM 患者。主要疗效结果衡量指标是根据修改后的 IWG-MRT-ECNM 标准的总体反应率 (ORR)，由中央委员会裁定。其他疗效指标包括反应持续时间 (DOR)、反应时间和肥大细胞负荷个体测量的变化。此外，53 名患者每天接受高达 200 毫克的 avapritinib。
两项试验中所有可评估患者的 ORR 合计为 57% (95% CI: 42, 70) (n=53)，完全缓解率为 28%，部分缓解率为 28%。中位缓解持续时间为 38.3 个月，中位缓解时间为 2.1 个月。
在 AdvSM 患者中，最常见的不良事件是水肿、腹泻、恶心和疲劳/虚弱。因此，根据 FDA 的说法，不建议将 avapritinib 用于治疗血小板计数低于 50 X 109/L 的 AdvSM 患者。对于 AdvSM 患者，推荐的 avapritinib 剂量为 200 mg，每天口服一次。
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