第26届欧洲血液学协会大会上介绍了 Etavopivat的第一阶段数据

 
     Forma Therapeutics Holdings, Inc. (Nasdaq: FMTX) 是一家专注于罕见血液病和癌症的临床阶段生物制药公司。今天宣布，其正在进行的依他伏哌伐etavopivat（原名FT-4202）的第一阶段试验的新数据将于第26 届欧洲血液学协会（EHA）2021年度虚拟大会上公布。电子海报展示包括来自开放标签扩展（OLE）队列的初始数据，显示对于镰状细胞病（SCD）患者，接受400毫克依他哌伐治疗后，血液学和溶血参数得到改善和持续，持续时间至少为2周至12周。同时，两个多重递增剂量（MAD）队列的无盲结果表明，每天一次服用300毫克或600毫克依他伏哌伐14天，可改善镰状红细胞（RBC）功能健康的指标，即使在停止治疗后，某些患者的效果仍持续存在。
 
    “今天公布的数据，包括来自OLE队列的初始数据，表明服用依他伏伐两周以上后，患者的反应得到改善，包括血红蛋白和溶血标志物，红细胞功能健康，以及全身性炎症和凝血，这两者结合起来有可能通过长期治疗降低血管闭塞性危象的发生率，”Forma Therapeutics的首席医疗官Patrick Kelly医学博士说这些结果，以及我们观察到的良好耐受性，支持了我们最近开始的芙蓉花研究——我们在SCD患者中进行的2/3期试验——并使我们离SCD患者潜在的新治疗方案更近了一步。”
 
    临床数据结果
 
    在MAD1（每天一次服用300毫克美沙拉秦）和每日一次服用600毫克美沙拉秦组中，73%（15人中有11人）的血红蛋白比基线水平增加了1克/分升；血液学和溶血标志物的显著改善还包括：网织红细胞绝对值下降（100%，或15人中的15人），乳酸脱氢酶水平下降（73%，或15人中的11人），间接胆红素水平下降（93%，或15人中的14人）。14例患者的渗透can和oxygenscan结果显示有统计学意义的改善。
 
    截至2021年5月24日，对8名接受依他伏哌伐治疗（每天一次服用400毫克）至少两周的患者的初步结果表明，88%（8人中有7人）的血红蛋白增加超过1克/分升，平均血红蛋白增加1.5克/分升。患者资料显示，接受治疗超过两周（最多12周）的患者有持久的反应，血液学和溶血参数得到改善。红细胞功能健康的改善超过12周治疗期；在一名患者中，治疗中止后，镰状红细胞变形能力的改善持续了4周。这些最初的OLE数据支持合并的MAD队列结果，并显示每天使用依他伏伐治疗也显著改善了血液学和溶血参数。
 
    OLE队列的安全性与潜在疾病一致。值得注意的是，两名患者报告了严重的不良事件，包括一例血管闭塞危象和急性胸部综合征，这与试验研究者的治疗无关。深静脉血栓形成（DVT）报告被描述为可能相关。
 
    会议上提出的其他结果是红细胞功能健康的测量，红细胞伸长和镰状点数据分析显示细胞变形能力的改善，包括治疗后长达四周的持久变化。这些数据显示，除了激活糖酵解途径外，还有其他益处，包括参与预防和修复氧化损伤的酶的活性增强，以及降低磷脂酰丝氨酸（PS）的水平，磷脂酰丝氨酸（PS）是镰状红细胞表面膜损伤的标志物。来自12周OLE队列的早期数据显示良好的全身生物标志物，包括低水平的促红细胞生成素（EPO）、凝血激活（凝血酶原1.2和D-二聚体）的证据减少以及先天性免疫（TNF-α）的激活降低。这些生物标志物显示了SCD患者更广泛受益的潜力，包括减少血管阻塞性危机的可能性。


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