在国外提到白血病可能很多人会想到Clofarabine，它是一种白色结晶性粉末状，为核苷酸类似物，它的商品名叫CLOLAR，中文名称叫氯法拉滨。由于它在II期临床实验中的显著疗效，于是在2004年12月28日时，美国FDA通过快速通道批准clofarabine用于治疗儿童急性粒细胞性白血病(ALL)。后来在2005年1月在美国首次上市。氯法拉滨是目前唯一可以特异性用于儿童白血病的化疗药，而且根据观察得知它治疗白血病总体反应率高，并且还没有发现不可预知的不良反应。本药品既可以静脉给药，也可以口服。虽然在美国上市了，但在国内尚未上市销售，可由于它的药效性因此也得到了国内相关专业人士的关注，并开始对其进行项目研究开发。它项目临床特点及优势的什么呢？
结合了氟达拉滨(Fludarabine)和克拉屈滨(Cladribine) 的优点，既抑制DNA聚合酶，又抑制核糖核酸还原酶;是目前唯一适合用于治疗儿童白血病的药物;治疗有效率非常高，两次常规化疗无应答的患者, 对该药的总反应率为31%。病人耐受性好，无不可预知的不良反应;而且是具有潜在广谱抗肿瘤的特性。在美国，用于乳腺癌、肺癌、结直肠癌、前列腺癌、肾癌、宫颈癌、胰腺癌、皮肤癌、膀胱癌、非小细胞肺癌、口腔癌、鼻咽癌、喉癌、上颌窦癌、食管癌、子宫瘤、黑色素瘤、平滑肌肉瘤的I期临床研究大部分已经完成。急性骨髓性白血病、慢性淋巴瘤、非霍奇金淋巴瘤处于II期临床研究阶段，抑制移植排斥研究处于I期临床研究阶段。所以在用于治疗急性白血病的同时，它的潜在适应症包括很多实体瘤以及一些免疫性疾病。所以综合来说，它是有很好的开发前景的。我们了解到目前全球儿童白血病的治愈率很高，但适合用于儿童的抗白血病药物仍然是空白的。一般来说儿童使用成人的药物很有可能会产生很多严重的不良反应，从而还会严重影响儿童患者的生活质量。所以氯法拉滨的出现具有重大的意义。它能够在美国获准快速审批也证明了其潜在的巨大临床价值。数据表明我国每年新增白血病患者4万人，其中一半是儿童。氯法拉滨的开发成功，在很大程度上能为广大患儿减少痛苦，带来希望，还给部分患儿带来了持续的缓解并为部分患儿接受骨髓移植创造了条件，是高抵抗性白血病患儿一种新的有效且耐受良好的治疗选择。
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