身体是革命的本钱,身体一旦出现了毛病,这的确是一个令人烦心的事。而且现在的病症之多,治愈之困难也让患者和家庭带来悲痛。在目前确认的五六千种罕见病中,绝大部分都是无药可治的,只有少部分有药可治,但是这部分的孤儿药价钱却非常昂贵,一般的家庭难以承受巨大的经济压力。一些患者一年的治疗费用高达几十万美元,昂贵的治疗费用让许多患者只能放弃治疗,这是多么痛苦。
以套细胞淋巴瘤为例,套细胞淋巴瘤仅占全部非霍奇金淋巴瘤的6%,这是最近十余年才被认识到的一类独立疾病,属于特殊罕见的淋巴瘤。这类淋巴瘤主要发生在中老年人身上,中位发病年龄为60岁,以男性居多,它的恶性程度高、预后较差,对常规治疗反映差。因此需引起临床医生和病理医生的高度重视,它的治疗目前也是需要孤儿药,但我国进展缓慢,对罕见病药品的研发、引进、生产、销售等环节缺少政策支持,这就造成国内罕见病药品研制产业存在空白,可是我们对于这类药确是有很大需求。
新药的研究逐渐进展开来,Imbruvica的研究就为套细胞淋巴瘤的患者带来福音,这个药品中文名是依鲁替尼,是经美国FDA突破性药物、优先审评、加速批准、孤儿药四重通道批准用于套细胞淋巴瘤的药品。临床前研究证明,依鲁替尼能够抑制恶性B细胞的增殖、生存,治疗套细胞淋巴瘤,最终实现控制癌症发展的目的。一些治疗新诊断套细胞淋巴瘤患者的临床研究正在各大肿瘤医院开展,依鲁替尼的研究也是新的进展,又参与67项临床试验。如果患者被诊断为套细胞淋巴瘤,可考虑选用此药。
Imbruvica在治疗套细胞淋巴瘤时,研究显示有66%的患者表现出肿瘤缩小或者消失。此药给患者带来了福音,但是罕见病和癌症都是是一种严重危害人类健康的重大疾病,希望大家能够重视自己身体的健康,及早发现及早治疗!
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