Lyrfigtu（lirafugratinib）临床研究数据解读

       随着 Lyrfigtu（lirafugratinib）临床研究结果陆续公布，血液科医生开始讨论这款新药的适用人群边界。很多骨髓纤维化患者关心，自己是否适合这款新药，临床试验的数据能给我们哪些参考。

       这项新药的核心临床试验，主要纳入中危、高危骨髓纤维化成人患者，其中包含一部分既往接受过 JAK 抑制剂治疗后失效或者不耐受的人群。研究主要终点设定为治疗 24 周时脾脏体积缩小≥35% 的患者比例，同时评估患者症状评分改善情况。从公布结果来看，lirafugratinib 组达到脾脏应答的患者比例显著优于对照组，同时多数患者的 MPN-SAF 症状评分明显下降，盗汗、乏力、腹部不适等困扰得到缓解。

       分层分析可以看到，不同人群获益有差异。相对来说，脾脏肿大明显、全身症状较重、既往一线 JAK 抑制剂治疗失败，且没有严重难治性血细胞减少、严重肝病的患者，更有机会获得临床获益。而基线重度贫血、血小板极低的患者，用药后出现血细胞进一步下降的风险更高，医生会谨慎权衡。

       不良反应方面，lirafugratinib 最需要关注的依旧是骨髓抑制，贫血、血小板减少是高频的血液学不良事件，部分患者需要减量、暂停用药，甚至输血支持；非血液学不良反应包括恶心、腹泻、转氨酶升高，大多在治疗早期出现，规范监测下多数可控。

       必须客观看待：临床数据不等于人人有效。新药应答存在个体差异，部分患者依旧会出现疾病进展。Lyrfigtu 为后线治疗增加了选择，但不能替代造血干细胞移植这类潜在根治手段。患者不要盲目等待新药，应当和主治医生沟通，结合自身危险分层、既往治疗史，规划最合适的治疗路径。

 

(责任编辑：编辑D)