Strensiq（阿司福酶 α）：低磷酸酯酶症的首款酶替代治疗药物

       低磷酸酯酶症（HPP）是一种罕见的常染色体遗传性代谢骨病，核心病因是组织非特异性碱性磷酸酶（TNSALP）基因变异，导致体内碱性磷酸酶活性不足，骨骼矿化障碍，出现佝偻病、骨软化、骨骼畸形、反复骨折、肌力减退等一系列问题，重症患儿在新生儿、婴儿期就可能出现呼吸衰竭、高钙血症，死亡率很高FDA Access...。在 Strensiq（asfotase alfa，阿司福酶 α）获批之前，临床上只能采取对症支持治疗，没有能够直击病因的方案，大量患儿长期承受骨骼病变带来的痛苦。

        Strensiq 是全球首个获得 FDA、EMA 批准用于围生期、婴儿型及青少年起病低磷酸酯酶症的重组酶替代疗法，也是目前该适应症的核心治疗药物。它属于重组人 TNSALP 融合蛋白，通过皮下注射给药，直接补充患者体内缺失的碱性磷酸酶，分解体内过量的无机焦磷酸盐（PPi）。无机焦磷酸盐是骨骼矿化的强抑制剂，大量蓄积会阻止钙磷形成羟基磷灰石，骨骼无法正常硬化。阿司福酶 α 持续降解底物，解除矿化抑制，从根源上改善骨骼基质矿化，而不是单纯补钙、补维生素 D 对症处理European M...。

       多项长期临床研究证实，接受 Strensiq 治疗的患儿，骨骼影像学病变可以逐步修复，佝偻病评分显著下降，身高增长改善，6 分钟步行距离提升，运动能力得到持续改善。在婴儿型 HPP 队列中，早期启动治疗能够明显降低重症患儿的死亡风险，改善呼吸、喂养等关键生存指标。当然，该药物属于长期持续治疗方案，需要皮下注射，存在局部注射反应、脂肪营养不良、异位钙化、过敏反应等安全风险，用药期间必须由熟悉罕见骨病的专科医生全程监测，定期复查影像学、血钙、维生素 B6 等指标，评估疗效与安全性。依托港澳药械通政策，Strensiq 已经率先落地大湾区，让国内 HPP 患儿有机会用上这款靶向病因的罕见病新药，为这个小众的罕见病群体带来新的治疗希望AstraZenec...。

 

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